A proteína C é um composto presente no corpo humano que existe em um estado inativo ou ativado. No seu estado ativado, a proteína C desempenha um papel essencial em várias funções biológicas importantes, incluindo a coagulação do sangue e a morte celular programada. Também conhecida como autoprotrombin IIA e fator de coagulação sanguínea XIV, a proteína em seu estado inativo é composta por mais de 400 aminoácidos e depende da presença de substâncias como trombomodulina na corrente sanguínea para sua ativação. É produzido no fígado e as deficiências podem causar várias condições graves, muitas vezes fatais. A proteína foi usada como tratamento terapêutico no passado, mas caiu amplamente em desuso devido aos graves riscos de sangramento associados.
Sob condições normais, a proteína C é um agente zimogênico ou inativo que requer a presença de certos precursores biológicos para se tornar ativo. Uma vez ativada, a proteína C desempenha um papel fundamental na facilitação de várias funções biológicas críticas relacionadas à coagulação sanguínea. Essas funções incluem a regulação da coagulação sanguínea, inflamação, permeabilidade da parede dos vasos sanguíneos e apoptose ou morte celular programada (PCD). Quando inativa, a proteína C é uma combinação complexa de cadeia dupla de 419 aminoácidos ligados por um ativador peptídico. Os precursores biológicos mencionados anteriormente, como trombomodulina e receptor endotelial de proteína C (EPCR), atuam nesse link peptídico, dividindo a cadeia e ativando a proteína.
A proteína C ativada (APC) passa a trabalhar na supressão de outros agentes na corrente sanguínea para alcançar suas funções anticoagulantes e anti-inflamatórias. O papel crítico que a APC desempenha nesses processos essenciais torna as deficiências na produção natural da proteína particularmente perigosas. Pessoas com níveis de produção diminuídos da proteína sofrem de um aumento significativo no risco de trombose potencialmente fatal ou formação de coágulos sanguíneos. Deficiências na produção da proteína são tipicamente o resultado de fatores genéticos; estilo de vida e dieta geralmente desempenham papéis insignificantes. Uma condição conhecida como resistência à proteína C ativada que prejudica a eficácia da proteína ativada também pode causar condições do tipo de deficiência de APC.
As aplicações terapêuticas da APC têm sido usadas em vários ensaios para tratar condições como lesões pulmonares, derrames isquêmicos, sepse grave e diabetes tipo 1. Também foi investigado como uma ajuda para melhorar os resultados nos transplantes de ilhotas pancreáticas. Embora os resultados tenham sido geralmente encorajadores, o potencial de sangramento incontrolável resultante o torna irrealisticamente arriscado em muitos casos.