A terapia gênica da linha germinativa é uma forma de tratamento de doenças em que as alterações genéticas são feitas na linhagem germinativa, ou estágio pré-embrionário, nos espermatozoides ou óvulos. Isso é o oposto da abordagem somática tradicional, em que uma tentativa de tratar doenças é feita em um nível genético em organismos totalmente maduros. Embora a terapia genética de linha germinativa seja um tratamento mais eficaz, ela traz consigo uma variedade de questões éticas e sociais controversas.
A terapia genética somática tem sido praticada desde o início da década de 1990 com eficácia muito limitada. Na terapia gênica somática, genes com mau funcionamento são substituídos ou melhorados geneticamente em um paciente com o objetivo de tratar o gene alvo. Esses tratamentos costumam ser ineficazes ou temporários. A vantagem fundamental da terapia genética da linha germinativa é que a mudança genética é transportada para o embrião como uma parte permanente e natural do desenvolvimento. Essas mudanças genéticas são irreversíveis e podem então ser transmitidas pelo indivíduo para sua descendência.
Ambas as formas de terapia genética geralmente usam o mesmo método comprovado, ou vetor, para inserir novas instruções genéticas nas células. Os vírus, que de outra forma são inofensivos para o corpo, são usados como mecanismos de transporte. Parte de sua estrutura genética é alterada para carregar o gene desejado e eles são inseridos no hospedeiro, onde integram seu DNA à estrutura celular do DNA das células hospedeiras. Eles se reproduzem junto com as células do hospedeiro, espalhando assim o gene alterado por todo o corpo.
Onde os tratamentos somáticos falham é na maneira como esse novo material genético é adotado pelo corpo. Freqüentemente, há respostas imunológicas, efeitos colaterais da presença do vírus e danos à célula que podem levar à mutação e ao câncer. Da mesma forma, muitas doenças são frequentemente o resultado de várias deficiências genéticas que não podem ser tratadas corrigindo apenas um gene. A terapia genética de linha germinativa contorna a maioria desses problemas enquanto cria outros por conta própria.
O tratamento bem-sucedido com a terapia gênica da linha germinativa provavelmente não apresenta nenhuma resposta imunológica. Além disso, é mais fácil fazer alterações nos espermatozoides ou óvulos do que tentar tratar uma doença genética complexa e estabelecida em um adulto. Em contraste, a terapia genética da linha germinativa, se falha, pode ser muito mais prejudicial para o embrião do que para um adulto, resultando em deformidade ou morte.
Também surgem questões éticas onde se torna possível usar a terapia genética da linha germinativa para alterar as características fundamentais de um indivíduo. Essas alterações podem ocorrer no sexo, altura, inteligência, cor da pele e assim por diante. Em uma escala maior, isso poderia se tornar um programa de eugenia, manipulando populações inteiras para eliminar características indesejáveis.