ReFacto® est un médicament utilisé pour traiter l’hémophilie A, une maladie qui empêche le sang de coaguler correctement chez les personnes atteintes. ReFacto® est une protéine antihémophilique qui agit comme un agent de coagulation sanguine et peut être administrée pour prévenir ou traiter les épisodes hémorragiques. Le médicament est produit par la technologie de l’ADN recombinant.
Les personnes atteintes d’hémophilie A manquent d’un facteur de coagulation appelé facteur VIII, et ReFacto® agit comme un substitut du facteur manquant. Ce médicament contre les caillots sanguins est une protéine composée de 1,438 XNUMX acides aminés liés entre eux, ce qui est une séquence similaire au facteur VIII naturel. Le médicament a les mêmes effets biologiques in vitro que le facteur VIII naturel.
Le médicament est utilisé par le corps comme cofacteur du facteur de coagulation IX. Le facteur IX et le facteur VIII, ou ReFacto®, convertissent le facteur de coagulation X en une forme activée. La forme activée du facteur X convertit la prothrombine en thrombine. La thrombine convertit ensuite le fibrinogène en fibrine. La fibrine forme le sang en caillots et prévient les saignements ultérieurs.
Le médicament est disponible sous forme de poudre séchée ou lyophilisée en différentes concentrations. La poudre est reconstituée pour une injection intraveineuse ou une injection dans une veine. L’injection peut être effectuée par un médecin ou une infirmière, ou les patients peuvent être formés pour s’auto-administrer le médicament. La fréquence des médicaments peut aller de toutes les huit heures à 24 heures pendant un à quatre jours, ou selon les directives d’un médecin.
Les effets secondaires de l’utilisation de ReFacto® comprennent des étourdissements, des maux de tête, des éruptions cutanées, un écoulement nasal, un mal de gorge, une toux, de la fièvre ou des frissons, des douleurs ou un gonflement des articulations, des nausées et des vomissements, un goût désagréable dans la bouche et une irritation du site d’injection. . Les effets secondaires plus graves comprennent des douleurs thoraciques, des saignements au site d’injection, une augmentation des épisodes de saignement et des ecchymoses faciles. ReFacto® peut également provoquer des réactions allergiques graves telles que de l’urticaire, des difficultés respiratoires, des évanouissements et un gonflement du visage, de la langue et du cou.
ReFacto® est fabriqué à partir d’une lignée cellulaire d’ovaire de hamster chinois qui a été génétiquement modifiée pour produire l’ingrédient actif. La protéine est purifiée à partir de la culture cellulaire par chromatographie. Cela signifie que le médicament n’est pas directement purifié à partir de sang humain, mais que la culture cellulaire contient de l’albumine humaine et de l’insuline recombinante.
Les patients prenant ReFacto® peuvent produire des anticorps contre le médicament, et le traitement peut devenir moins efficace pour contrôler les épisodes hémorragiques en conséquence. Si cela se produit, un avis médical doit être demandé. Les personnes prenant ReFacto® peuvent également devoir subir des analyses de sang régulières pour s’assurer que le médicament agit efficacement.