Como no existe cura para la progeria a partir de 2011, los tratamientos tienden a centrarse en prevenir complicaciones y aliviar los síntomas. Los tratamientos comunes, como un régimen de aspirina de dosis baja, fisioterapia y sondas de alimentación, están diseñados para aliviar los síntomas de la progeria en lugar de curar o prevenir la afección. Se están estudiando en ensayos clínicos posibles tratamientos farmacológicos, incluidos los inhibidores de la farnesiltransferasa (FTI), un bisfosfonato llamado ácido zoledrónico y una estatina llamada pravastatina.
Una aspirina en dosis baja que se toma diariamente es un tratamiento típico para esta afección. La aspirina en dosis bajas puede prevenir ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares, las dos causas más comunes de muerte entre los niños con este trastorno. La aspirina actúa reduciendo la acción aglutinante de las plaquetas en la sangre y evitando que los coágulos impidan el flujo sanguíneo al corazón y al cerebro.
La terapia física y ocupacional también son tratamientos comunes para la progeria. Estas terapias se enfocan en la rigidez de las articulaciones y los problemas con el movimiento de la cadera. El objetivo es mantener al paciente lo más activo posible durante el mayor tiempo posible.
Otros tratamientos de progeria se centran en mantener el peso y la nutrición del paciente. Un bebé con esta afección puede tener dificultades para alimentarse y necesitar un tubo de alimentación y una jeringa. Los suplementos dietéticos también pueden ayudar a prevenir la pérdida de peso y garantizar que el niño reciba los nutrientes necesarios todos los días.
En algunos niños, puede ser necesario extraer los dientes de leche. Los dientes permanentes pueden comenzar a salir antes de que se caigan los primarios. Esto puede resultar en una segunda fila de dientes o hacinamiento si no se realiza una extracción.
Un equipo de investigación con sede en Francia hizo posible el desarrollo de posibles terapias farmacológicas para la afección cuando descubrieron la mutación genética responsable del síndrome en 2003. Los niños afectados tienen una mutación en el gen LMNA que da como resultado la producción anormal de prelamina A o progerina. . Los ensayos clínicos se centran en fármacos que se cree evitan que la progerina dañe las células y provoque la inestabilidad genética que desencadena los síntomas de la progeria.
Las FTI como lonafarnib, pravastatina y ácido zoledrónico funcionan impidiendo que una molécula llamada grupo farnesilo se una a la progerina. Cuando esta molécula se une a la progerina, se inhibe la función celular normal y se produce progeria. Cada uno de los tres fármacos afecta un paso diferente en el proceso celular que crea el grupo farnesilo.
El lonafarnib se desarrolló originalmente para tratar cánceres, incluidos los tumores cerebrales, y actúa inhibiendo una enzima necesaria para unir el grupo farnesilo a una proteína como la progerina. La estatina pravastatina generalmente se administra para reducir el colesterol, pero también bloquea la producción de farnesilo. El ácido zoledrónico es un bisfosfonato que aumenta la densidad ósea y, al igual que la pravastatina, previene la producción de farnesilo.
Se cree que una combinación de estos fármacos puede ser más eficaz que administrar cada uno individualmente. Se ha demostrado que estos posibles tratamientos de progeria restauran los núcleos de las células de progeria a la normalidad en cultivos celulares. Aún no se sabe si alguno de estos medicamentos curará o evitará el síndrome, pero pueden permitir que los pacientes tengan una vida más larga y saludable.
La progeria es un trastorno genético progresivo extremadamente raro que causa un envejecimiento rápido en los niños. Solo se han documentado aproximadamente 130 casos desde 1886. Un niño con el trastorno a menudo parecerá normal al nacer, pero los síntomas como la caída del cabello y los cambios en la piel se manifiestan típicamente dentro de los 12 meses. Las víctimas a menudo mueren de enfermedades cardiovasculares o accidentes cerebrovasculares, y la esperanza de vida promedio es de 13 años, aunque algunos viven más de 20 años.