La terapia genética se ha utilizado para tratar una amplia gama de enfermedades, incluida la fibrosis quística. La fibrosis quística es una enfermedad genética común y dolorosa que puede provocar infecciones en los pulmones, el páncreas y el sistema digestivo. Según el Instituto Nacional de Investigación del Genoma, alrededor de 30,000 personas en los Estados Unidos padecen esta afección. La terapia genética para la fibrosis quística comenzó en 1990 cuando los científicos pudieron corregir con éxito un gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística defectuoso. Desde entonces, se han producido técnicas y avances en la terapia génica, pero este tratamiento tiene tanto beneficios como consecuencias.
El beneficio más notable de la terapia génica para la fibrosis quística es que tiene el potencial de restaurar la salud de muchos que padecen la enfermedad. Actualmente, la terapia génica se puede utilizar para tratar los problemas pulmonares causados por la fibrosis quística, y los científicos esperan que en el futuro las tecnologías de la terapia génica traten otros órganos afectados por la enfermedad. No es solo la fibrosis quística la que tiene el potencial de curarse de esta manera, la terapia génica tiene el potencial de erradicar permanentemente muchas enfermedades. Los investigadores buscan eventualmente eliminar la fibrosis quística de raíz.
Una desventaja de la terapia génica es la controversia que rodea al tratamiento médico. Algunos cuestionan la ética de la terapia génica, creyendo que los científicos no deberían interferir con la composición genética de un individuo.
Otro posible inconveniente es la relativa novedad de la tecnología. Los investigadores todavía están investigando los posibles efectos secundarios y aún se están realizando muchos ensayos clínicos. Por esta razón, pueden ocurrir contratiempos médicos.
Además de la terapia génica, quienes padecen fibrosis quística pueden considerar otras alternativas de tratamiento, como una nutrición adecuada. Las personas con la enfermedad deben seguir un programa dietético especialmente diseñado que implique obtener las calorías adicionales que necesitan para combatir las infecciones. Además, aumentar los antioxidantes puede ser útil para tratar la afección.
Los medicamentos inhalados, como los mucolíticos y los antibióticos, se pueden usar para combatir las bacterias y las infecciones asociadas con la fibrosis quística. Se ha demostrado que un antibiótico común, la azitromicina, tiene beneficios especiales para las personas con esta enfermedad y puede ayudar a mantener y mejorar la función pulmonar.