L’utilisation de la thérapie génique pour le traitement de l’hémophilie est à bien des égards une option prometteuse, mais elle présente également certains inconvénients. Du côté des avantages, l’hémophilie est une maladie génétique idéale à traiter de cette manière, car elle est due à une seule anomalie génétique. Ce type de traitement peut être considéré comme un succès même s’il n’entraîne qu’une augmentation minime des facteurs de coagulation dans le sang, car il s’agit toujours d’un énorme avantage pour les patients. D’un autre côté, les résultats des essais cliniques avec des sujets humains ont été incohérents. Il existe également un risque que le corps du patient développe des anticorps contre les vecteurs viraux utilisés pour délivrer le matériel génétique aux cellules.
L’un des principaux avantages de la thérapie génique pour l’hémophilie est la façon dont la maladie survient. En termes de trouble génétique, c’est assez simple, causé par un défaut génétique connu qui limite la capacité du corps à générer des facteurs de coagulation dans le sang. Contrairement à d’autres maladies génétiques qui peuvent impliquer de nombreux défauts, l’hémophilie est relativement facile à cibler pour la thérapie génique.
Une autre raison pour laquelle la thérapie génique pour l’hémophilie est si prometteuse est que même un succès minime de la procédure peut signifier une amélioration significative de la qualité de vie des patients. Dans certains tests, la thérapie a conduit à une légère augmentation des facteurs de coagulation dans le sang, bien en dessous de la normale, mais le temps qu’il a fallu pour que le sang du sujet coagule a considérablement diminué. Les personnes qui constatent de telles améliorations peuvent rester longtemps sans perfusions supplémentaires de facteur de coagulation.
La thérapie génique pour l’hémophilie n’est cependant pas entièrement positive, car les résultats du traitement sont plutôt incohérents. De nombreuses études réalisées sur des animaux ont été réalisées, souvent avec de bons résultats, mais cela ne s’est pas traduit par des résultats similaires chez les êtres humains. Différentes méthodes d’administration via différents types de vecteurs viraux, ainsi que des doses variables, ont conduit à des résultats mitigés, une méthode de traitement toujours efficace s’avérant encore insaisissable.
La méthode de traitement est un autre inconvénient de la thérapie génique pour l’hémophilie. Afin d’amener le matériel génétique aux cellules, il est nécessaire de l’attacher à des virus, qui sont ensuite injectés dans le corps afin qu’ils puissent envahir ces cellules. Dans certains cas, cela peut déclencher une réponse immunitaire chez le patient. Son corps peut alors produire des anticorps qui détruisent les virus, empêchant le traitement de se produire.