O ácido ribonucleico (RNA) é um ácido nucleico usado no processo de síntese de proteínas dentro de uma célula. A transfecção de RNA insere o RNA de uma célula em uma célula diferente. Este procedimento é frequentemente usado em terapia gênica para tratar doenças.
A transfecção de RNA depende de um transportador lipídico, microinjeção ou eletricidade para inserir um pequeno pedaço de RNA na célula-alvo. O tamanho pequeno não alerta o sistema imunológico da célula para a substância estranha. Isso permite que o RNA se integre e se torne parte do funcionamento natural da célula.
Normalmente, o RNA inserido é considerado um pequeno RNA interferente (siRNA). O siRNA pode bloquear a expressão de uma proteína nativa, criando sua própria proteína para substituí-la. Se o RNA é transfectado para uma célula que sofre uma mutação e causa uma doença, ele pode resolver o problema, pelo menos temporariamente.
O microRNA (miRNA) é uma pequena região de RNA que não codifica proteínas e pode ser transfectada para uma célula. A transfecção de RNA usando miRNA é usada para ajudar na regulação celular. A maioria dos tipos de câncer é causada por um defeito na regulação celular, principalmente durante a divisão celular. O miRNA transfectado pode regular as células mutadas e possivelmente tratar ou prevenir o câncer.
Também podem ser inseridos fios mais longos durante a transfecção de RNA. Existe a possibilidade de uma resposta inflamatória ou imune a esse tipo de terapia. Se a célula alvo detectar o RNA, ela quase certamente será rejeitada e a terapia genética não funcionará.
A transfecção de RNA usando siRNA ou miRNA é mais segura para uso em terapia gênica, pois não inclui o uso de vírus. Os vírus também podem ser usados como portadores de informações genéticas usadas para reprogramar uma célula mutada. Trabalhar com vírus é perigoso não apenas para quem recebe a terapia genética, mas também para pesquisadores e médicos. As técnicas de transfecção de RNA não requerem nenhum tipo de transportador perigoso e podem ser usadas com a frequência necessária.