A terapia gênica tem sido usada para tratar uma ampla gama de doenças, incluindo a fibrose cística. A fibrose cística é uma doença genética comum e dolorosa que pode causar infecções nos pulmões, pâncreas e sistema digestivo. De acordo com o National Genome Research Institute, cerca de 30,000 pessoas nos Estados Unidos têm essa condição. A terapia genética para a fibrose cística começou em 1990, quando os cientistas foram capazes de corrigir com sucesso um gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística defeituoso. Desde aquela época, técnicas e avanços na terapia gênica ocorreram, mas este tratamento tem benefícios e consequências.
O benefício mais notável da terapia genética para a fibrose cística é que ela tem o potencial de restaurar a saúde de muitos que sofrem com a doença. Atualmente, a terapia gênica pode ser usada para tratar problemas pulmonares causados pela fibrose cística, e os cientistas esperam que, no futuro, as tecnologias em terapia gênica tratem outros órgãos afetados pela doença. Não é apenas a fibrose cística que tem o potencial de ser curada dessa forma – a terapia genética tem o potencial de erradicar permanentemente muitas doenças. Os pesquisadores estão tentando eliminar a fibrose cística na raiz.
Uma desvantagem da terapia genética é a controvérsia em torno do tratamento médico. Alguns questionam a ética da terapia genética, acreditando que os cientistas não deveriam interferir na composição genética de um indivíduo.
Outra desvantagem potencial é a relativa novidade da tecnologia. Os pesquisadores ainda estão investigando possíveis efeitos colaterais e muitos ensaios clínicos ainda estão em andamento. Por esse motivo, podem ocorrer acidentes médicos.
Além da terapia gênica, quem sofre de fibrose cística pode considerar outras alternativas de tratamento, como uma alimentação adequada. Aqueles com a doença devem seguir um programa dietético especialmente adaptado que envolva obter as calorias extras de que precisam para combater infecções. Além disso, aumentar os antioxidantes pode ser útil no tratamento da doença.
Medicamentos inalados, como mucolíticos e antibióticos, podem ser usados para combater bactérias e infecções associadas à fibrose cística. Um antibiótico comum, a azitromicina, demonstrou ter benefícios especiais para pessoas com essa doença e pode ajudar a manter e melhorar a função pulmonar.