Existem vários aspectos positivos ao usar a terapia genética para o HIV, mas também algumas desvantagens. As pessoas estão considerando esse tipo de terapia ainda mais agora, porque a taxa de sucesso continua a aumentar. Teoricamente, o uso da terapia gênica para o HIV é muito eficiente e bem-sucedido, mas, na prática, ainda há um longo caminho a percorrer para que seja considerado uma cura eficaz. Durante esse processo, os médicos correm o risco de destruir funções corporais internas para inserir os novos genes. As vantagens são que, se o tratamento for bem-sucedido, não sobrará nenhum sinal de HIV. Os contras são que, se qualquer uma das etapas não funcionar, há uma grande chance de que o paciente possa ter ainda mais problemas médicos do que os que tinha inicialmente.
O vírus HIV afeta as células T CD4 dentro do corpo, que então produzem outras células com o mesmo defeito, o que eventualmente destrói todo o sistema imunológico. O sistema imunológico do corpo é composto por várias partes internas, como o timo, os gânglios linfáticos, a medula óssea, etc. Nos problemas da medula óssea, a célula-tronco é danificada. Se um gene que foi modificado para impedir o HIV puder ser colocado na célula-tronco, ele poderá povoar o corpo sem reproduzir as células afetadas. O vírus HIV simplesmente morrerá porque não sobrou nada para danificar.
Estudos envolvendo terapia gênica para HIV comprovaram vários casos de sucesso. Os pesquisadores descobriram que os corpos das pessoas que receberam o tratamento não apresentam nenhum sinal de HIV após três anos. Outra técnica utilizada na terapia gênica do HIV baseia-se no bloqueio de dois co-receptores individuais, as células CCR5 e CXCR4, que irão destruir o vírus. Este é um aspecto positivo da terapia gênica, considerando as alternativas que não fornecem uma cura verdadeira para esse vírus mortal.
Genes modificados, como uma cura, são embalados com um vírus inofensivo, chamado de vetor, e inseridos no corpo durante o processo de terapia gênica para HIV. Os contras da terapia gênica para HIV estão relacionados ao vetor. Casos têm mostrado que pode ser um risco se o vetor não reagir com as células adequadas, ou o próprio vetor pode se combinar com outro vírus dentro e causar um risco ainda maior.
Para usar o vetor para a inserção do gene modificado em uma célula-tronco, muitas vezes será necessário destruir o sistema imunológico remanescente. A quimioterapia é aplicada para obter esse resultado porque ainda há uma chance de que o sistema imunológico remanescente do corpo considere o vetor como um invasor e o destrua. Como acontece com qualquer outro tipo de procedimento médico agressivo, sempre existe a possibilidade de algo dar errado, que é o aspecto negativo do uso da terapia gênica para o HIV.