La terapia dirigida molecular es un tratamiento contra el cáncer que ataca a determinadas moléculas. Este tratamiento altamente específico interrumpe el proceso de división celular para detener la proliferación de células cancerosas dentro de un paciente. Numerosos medicamentos contra el cáncer utilizan esta técnica y las compañías farmacéuticas constantemente tienen más en desarrollo para expandir el arsenal de opciones de tratamiento. La investigación y el desarrollo de una terapia determinada pueden tardar más de una década en algunos casos.
El primer paso en la creación de una terapia molecular dirigida es la identificación de una molécula específica a la que apuntar. Estas moléculas pueden estar dentro o fuera de las células. Los investigadores pueden utilizar herramientas como análisis químico complejo, secuenciación de ADN e investigación de células en cultivo para encontrar moléculas adheridas a cánceres particulares. Buscan moléculas únicas que no se encuentran en otras partes del cuerpo para poder concentrarse en estas estructuras en el tratamiento y evitar daños colaterales a los tejidos sanos.
Una vez que los investigadores tienen un objetivo, pueden desarrollar medicamentos que se adhieran a la molécula dada. Esto puede incluir medicamentos que operan a nivel molecular dentro de la célula, así como anticuerpos monoclonales que pueden atacar moléculas que se encuentran en la superficie celular. En esta fase de desarrollo, los investigadores que trabajan en terapias moleculares dirigidas deben poder identificar de manera confiable las moléculas deseadas sin afectar a otros tejidos. Si un compuesto químico parece prometedor, pueden comenzar a realizar pruebas para ver cómo funciona en los organismos vivos.
Muchos medicamentos fallan en el camino porque no funcionan, causan efectos secundarios inaceptables o funcionan inesperadamente. Una vez que se autoriza el uso de una terapia molecular dirigida, se puede recetar a pacientes con cáncer como parte de un plan de tratamiento. Un médico puede recomendar la cirugía en un esfuerzo por eliminar la mayor cantidad posible de células cancerosas, generalmente seguida de quimioterapia para combatir el cáncer restante. La terapia molecular dirigida limita la posibilidad de recaída al detener el crecimiento celular descontrolado y prevenir la recurrencia del cáncer.
Estos medicamentos pueden ser muy específicos. La terapia dirigida molecular comienza con la investigación de tipos particulares de cánceres para encontrar moléculas rebeldes que pueden ser buenos objetivos, lo que significa que los medicamentos no son útiles para la quimioterapia de amplio espectro. Un fármaco desarrollado para tratar un cáncer de cerebro, por ejemplo, puede no tener ningún efecto sobre los cánceres de pulmón, porque la estructura molecular de la enfermedad es diferente. Los investigadores trabajan con una variedad de cánceres y tienden a enfocarse en aquellos que son más comunes en el proceso de desarrollo de nuevos tratamientos.