Il y a beaucoup de problèmes et de questions sur l’éthique de la thérapie génique entourant la pratique. La thérapie génique consiste à apporter des modifications au profil génétique d’une personne, qui est comme un ensemble d’instructions ou un plan pour cet individu unique. L’une des préoccupations éthiques consiste à savoir s’il est moralement juste de procéder à de tels changements, en particulier s’ils peuvent également affecter les générations futures. D’autres préoccupations concernant l’éthique de la thérapie génique concernent l’application de la technique ; beaucoup pensent qu’il est acceptable de l’utiliser pour traiter des troubles nocifs, mais pas pour améliorer les traits fondamentaux d’une personne. Il existe également des inquiétudes relatives à l’accessibilité de ces traitements coûteux et au risque qu’ils deviennent réservés aux plus aisés.
L’une des principales préoccupations concernant l’éthique de la thérapie génique concerne l’existence de la pratique elle-même et son caractère moralement acceptable. Tous les types de thérapie génique impliquent de modifier de façon permanente le profil génétique d’un individu ; un type appelé thérapie génique germinale permet de transmettre les changements à la progéniture et aux générations futures. Les opposants à cette pratique expriment des réserves sur les risques d’effets secondaires inconnus à long terme et de problèmes de développement pour les générations futures et pensent qu’une étude plus approfondie est nécessaire avant de prendre ces risques. Certains contestent également la thérapie génique pour des motifs religieux, car ils la considèrent comme une altération du dessein de Dieu. Les partisans de la thérapie génique citent l’énorme potentiel de sauver des vies et d’éradiquer les troubles génétiques et semblent penser que les récompenses valent les risques.
Une autre préoccupation sérieuse concernant l’éthique de la thérapie génique est qu’elle peut être utilisée à mauvais escient. De nombreuses personnes s’accordent à dire qu’il peut être bénéfique pour le traitement de troubles nocifs qui changent la vie. Cependant, certains craignent que cela ne conduise à l’utiliser pour éliminer toute différence par rapport à l’idéal de la société. Certaines personnes craignent que la thérapie génique ne soit le début du génie génétique pour créer l’humain parfait. Une autre préoccupation est l’abus potentiel de la thérapie génique pour améliorer les performances d’une personne, altérant ainsi des capacités telles que l’intelligence, la vitesse ou la coordination. Les chercheurs et l’American Medical Association conviennent que de telles utilisations de la thérapie génique constitueraient une violation de l’éthique et ne devraient pas être autorisées.
Il y a aussi des questions sur le coût du traitement liées à l’éthique de la thérapie génique. Compte tenu de la nature expérimentale de la thérapie génique, elle est très coûteuse et n’est généralement pas couverte par une assurance médicale. Le coût rend les traitements de thérapie génique hors de portée pour la plupart des individus, car ils ne sont généralement abordables que pour les très riches. Il est à craindre que la thérapie génique ne devienne un traitement exclusif réservé à l’élite aisée, d’autres se voyant refuser l’accès. Conformément au code de déontologie médicale, de nombreux membres de la communauté médicale se sont engagés à le rendre accessible à tous, quel que soit le statut socio-économique.