Lorsqu’un médecin prescrit un médicament pour une affection pour laquelle il n’a pas été approuvé, cela s’appelle l’utilisation de médicaments hors AMM. Partout dans le monde, l’utilisation hors AMM est une pratique acceptée et courante, en particulier dans certaines disciplines médicales. Parfois, l’utilisation non indiquée sur l’étiquette représente une approche innovante et nouvelle d’une maladie, tandis que dans d’autres cas, elle reflète la norme de soins et de nombreuses années d’utilisation habituelle. Dans la plupart des cas, la prescription hors indication est parfaitement légale, bien qu’elle ne soit pas toujours sans danger pour le patient.
Avant qu’un médicament ne soit commercialisé, il passe par un long processus de test et d’approbation. Le médicament est généralement ciblé sur une condition spécifique, et les tests sont conçus pour s’assurer que le médicament est efficace contre la condition. Pendant la période d’approbation, les meilleures doses et le mode d’administration sont également déterminés. À la fin de la période d’essai, l’agence de réglementation telle que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis approuvera ou refusera la demande de médicament.
Une fois approuvé, la société pharmaceutique peut commercialiser le médicament pour son utilisation approuvée, ce qui est aussi parfois appelé une «indication». Par exemple, une société pharmaceutique peut développer un médicament destiné à cibler la dépression. La publicité pour le médicament ne peut qu’indiquer qu’il est efficace contre la dépression. Cependant, les médecins peuvent découvrir que le médicament est également efficace pour traiter la douleur, auquel cas ils peuvent le prescrire hors indication aux patients qui pourraient bénéficier du type de soulagement de la douleur offert par le médicament.
L’utilisation de médicaments hors AMM est particulièrement courante en pédiatrie, car de nombreux médicaments ne sont testés que sur des adultes et non sur des enfants. Le traitement du cancer implique également de nombreuses utilisations hors AMM, puisque la plupart des médicaments anticancéreux sont formulés pour un type et un stade spécifiques de cancer, mais ils peuvent être plus largement applicables. Les vétérinaires s’adonnent également à la consommation de médicaments hors AMM, en particulier lorsqu’ils traitent avec des espèces exotiques.
Certains médicaments tels que les opiacés sont fortement réglementés et les médecins ne peuvent pas les prescrire pour une utilisation hors AMM. La majorité des médicaments, cependant, sont parfaitement légaux à prescrire hors AMM, car les agences de réglementation ne disent généralement pas aux médecins comment, précisément, pratiquer la médecine, bien que les autorités puissent intervenir dans des cas évidents de faute professionnelle. La science médicale progresse à un rythme si rapide qu’il peut être difficile pour les organismes de réglementation de suivre les innovations dans les produits pharmaceutiques, et de nombreuses sociétés pharmaceutiques préfèrent ne pas passer par le long processus de test et d’approbation pour chaque utilisation potentielle d’un médicament. En conséquence, jusqu’à 60 % des ordonnances peuvent être hors AMM.
Si un médecin vous prescrit un médicament non indiqué sur l’étiquette, n’ayez pas peur de poser des questions à ce sujet. Vous devriez vous sentir à l’aise de demander quelle sera l’efficacité de l’utilisation hors AMM et si des études ont été publiées sur l’utilisation du médicament dans un contexte hors AMM. Assurez-vous de poser des questions sur les avantages et les risques du médicament et sur les effets secondaires et les interactions médicamenteuses potentielles. Si vous craignez de payer pour le médicament, vous voudrez peut-être savoir si votre compagnie d’assurance couvre ou non l’utilisation de médicaments hors AMM, car certaines entreprises ne couvriront pas les ordonnances hors AMM.