Small RNA ist ein Begriff, der verwendet wird, um mehrere Klassen nicht-kodierender Ribonukleinsäure (ncRNA) zu beschreiben. Obwohl der Begriff kleine RNA häufig verwendet wird, um die kurzen Ketten von ncRNA in Bakterienzellen zu beschreiben, gilt er auch als Überbegriff für andere Arten von ncRNA, die in Tieren, Pflanzen und Pilzen untersucht wurden. Small RNA ist stark an der Genregulation beteiligt und könnte in der Gentherapie Anwendung finden.
ncRNA unterscheidet sich in ihrer Funktion von anderer RNA dadurch, dass sie nicht direkt für ein Protein kodiert. Stattdessen ist ncRNA an anderen zellulären Funktionen beteiligt, einschließlich der Genexpression und -modifikation. Kleine RNA-Moleküle bestehen normalerweise aus etwa 20 bis 30 Nukleotiden. Es gibt viele Arten kleiner RNA, darunter microRNAs (miRNAs), kurze interferierende RNAs (siRNAs) und kleine nukleoläre RNAs (snoRNAs).
Bestimmte Arten kleiner RNA, wie microRNA und siRNA, sind für das Gen-Silencing wichtig. Gene Silencing ist ein Prozess der genetischen Regulation, bei dem ein Gen, das normalerweise exprimiert würde, durch ein intrazelluläres Element, in diesem Fall die kleine RNA, „ausgeschaltet“ wird. Das Protein, das normalerweise durch diese genetische Information gebildet würde, wird aufgrund von Interferenzen nicht gebildet und die im Gen kodierte Information wird für die Expression blockiert.
Gen-Silencing spielt eine wichtige Rolle beim natürlichen Schutz von Organismen vor Virusangriffen. Die Forschung hat gezeigt, dass siRNA auch therapeutische Anwendungen haben kann, da sie verwendet werden kann, um den Knockout eines Zielgens künstlich zu induzieren. Die Komplexität der genetischen Regulation erschwert die Entwicklung des therapeutischen Potenzials der siRNA, zumal sie sich in verschiedenen Zelltypen unterschiedlich verhält.
snoRNAs, eine weitere Klasse kleiner RNAs, fungieren als Mediatoren bei den chemischen Modifikationen anderer RNA-Moleküle. snoRNAs helfen beispielsweise, die Modifikation von prä-ribosomaler RNA (prä-rRNA) zu steuern und ihre Entwicklung in reife ribosomale RNA (rRNA) zu erleichtern, die einer der Hauptbestandteile von Ribosomen ist. Einige snoRNAs scheinen nicht auf ein spezifisches RNA-Molekül abzuzielen und können andere Funktionen haben, wie beispielsweise die Regulierung des alternativen Spleißens oder der Wiederverbindung von RNA-Sequenzen.
Die Wirkungen kleiner RNA wurden in mehreren Modellorganismen untersucht. Viele davon sind Pflanzen, wie die Blütenpflanze Arabidopsis thaliana, Mais und Reis. Andere Modelle sind der Nematode Caenorhabditis elegans, die Fruchtfliege Drosophila melanogaster, Mäuse und der Mensch. Mit diesen und anderen Organismen wird das Potenzial der kleinen RNA als Werkzeug zur Genmanipulation von Wissenschaftlern der angewandten Biologie und Medizin erforscht.