Protein C ist eine im menschlichen Körper vorhandene Verbindung, die entweder in einem inaktiven oder aktivierten Zustand vorliegt. In seinem aktivierten Zustand spielt Protein C eine wesentliche Rolle bei mehreren wichtigen biologischen Funktionen, einschließlich der Blutgerinnung und des programmierten Zelltods. Auch als Autoprothrombin IIA und Blutgerinnungsfaktor XIV bekannt, besteht das Protein in seinem inaktiven Zustand aus über 400 Aminosäuren und ist für seine Aktivierung auf die Anwesenheit von Substanzen wie Thrombomodulin im Blutkreislauf angewiesen. Es wird in der Leber produziert und ein Mangel kann mehrere schwere, oft tödliche Erkrankungen verursachen. Das Protein wurde in der Vergangenheit als therapeutische Behandlung eingesetzt, ist jedoch aufgrund der damit verbundenen schweren Blutungsrisiken weitgehend in Ungnade gefallen.
Unter normalen Bedingungen ist Protein C ein zymogenes oder inaktives Mittel, das die Anwesenheit bestimmter biologischer Vorläufer erfordert, um aktiv zu werden. Einmal aktiviert, spielt Protein C eine Schlüsselrolle bei der Ermöglichung einer Reihe kritischer biologischer Funktionen im Zusammenhang mit der Blutgerinnung. Zu diesen Funktionen gehören die Regulierung der Blutgerinnung, Entzündung, Durchlässigkeit der Blutgefäßwände und Apoptose oder programmierter Zelltod (PCD). Im inaktiven Zustand ist Protein C eine komplexe Doppelkettenkombination aus 419 Aminosäuren, die durch einen Peptidaktivator verbunden sind. Die bereits erwähnten biologischen Vorläufer wie Thrombomodulin und der endotheliale Protein C-Rezeptor (EPCR) wirken auf diese Peptidbindung, wodurch die Kette gespalten und das Protein aktiviert wird.
Das aktivierte Protein C (APC) unterdrückt dann andere Wirkstoffe im Blutkreislauf, um seine gerinnungshemmenden und entzündungshemmenden Funktionen zu erreichen. Die entscheidende Rolle, die APC bei diesen essentiellen Prozessen spielt, macht Mängel in der natürlichen Produktion des Proteins besonders gefährlich. Personen mit eingeschränkter Produktion des Proteins haben ein signifikant erhöhtes Risiko für eine potenziell tödliche Thrombose oder die Bildung von Blutgerinnseln. Mängel bei der Produktion des Proteins sind typischerweise das Ergebnis genetischer Faktoren; Lebensstil und Ernährung spielen in der Regel eine unbedeutende Rolle. Ein Zustand, der als aktivierte Protein-C-Resistenz bekannt ist und die Wirksamkeit des aktivierten Proteins beeinträchtigt, kann auch Zustände vom APC-Mangel-Typ verursachen.
Therapeutische Anwendungen von APC wurden in mehreren Studien zur Behandlung von Erkrankungen wie Lungenverletzungen, ischämischen Schlaganfällen, schwerer Sepsis und Typ-1-Diabetes verwendet. Es wurde auch als Hilfe zur Verbesserung der Ergebnisse bei Transplantationen von Pankreasinseln untersucht. Obwohl die Ergebnisse im Allgemeinen ermutigend waren, macht das Potenzial einer daraus resultierenden unkontrollierbaren Blutung es in vielen Fällen unrealistisch riskant.