Che cos’è Progeria?

La progeria è una malattia congenita che fa sembrare che il malato invecchi molto rapidamente. Il termine può essere usato per riferirsi a qualsiasi malattia con sintomi che ricordano un processo di invecchiamento accelerato, ma in un senso più limitato designa la sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria. È stato descritto per la prima volta in Inghilterra alla fine del XIX secolo dai medici Jonathan Hutchinson e Hastings Gilford.

Una malattia molto rara, la progeria colpisce da uno su quattro milioni a uno su otto milioni di bambini e attualmente non esiste una cura nota. Colpisce i bambini di entrambi i sessi e di tutti i gruppi etnici. I malati hanno un’aspettativa di vita molto breve e raramente vivono oltre i 16 anni. Il paziente più anziano registrato con questa malattia aveva 29 anni.

Mentre altri disturbi dell'”invecchiamento accelerato” sono causati da un malfunzionamento nella riparazione dell’acido desossiribonucleico (DNA) nelle cellule del corpo, la progeria è causata da una mutazione in una proteina nota come Lamin A, che si traduce in un nucleo cellulare deforme. Attualmente si ipotizza che la progeria derivi da una mutazione genetica che si verifica intorno al momento del concepimento o poco dopo. Il meccanismo con cui il nucleo deforme porta a sintomi di invecchiamento accelerato non è attualmente noto.

Un bambino con progeria inizierà a mostrare i sintomi intorno ai 18-24 mesi dopo la nascita. La condizione fa sembrare i malati prematuramente vecchi, con perdita di capelli, pelle rugosa e struttura ossea fragile. I denti sono spesso lenti ad apparire e potrebbero non apparire affatto. Anche i bambini sperimentano una crescita limitata e hanno facce tipicamente piccole con tratti pizzicati.

La progeria causa anche problemi medici tipicamente associati agli anziani, per lo più di natura cardiovascolare. L’infarto o l’ictus è la principale causa di morte per chi ne soffre. È interessante notare che alcune condizioni comuni tra gli anziani, come il cancro e l’Alzheimer, non sono sintomi di progeria.

La Progeria Research Foundation è un’organizzazione senza scopo di lucro negli Stati Uniti dedicata alla scoperta di una cura per questo disturbo. Poiché le malattie cardiache sono una delle principali cause di morte in tutto il mondo, lo sviluppo di una cura per la progeria può avere applicazioni oltre a porre fine alla sofferenza e ad aumentare la durata della vita dei bambini colpiti. Inoltre, i difetti della lamina A possono essere responsabili del normale invecchiamento e dei sintomi dell’invecchiamento accelerato.