Atrasentan ist ein Medikament, das die Zellproliferation blockiert, was es möglicherweise bei der Krebsbehandlung nützlich macht. Ab 2012 galt es noch als experimentell, mit einer Reihe von klinischen Studien im Gange, um festzustellen, ob es bei der Behandlung einer Vielzahl von Krebsarten wirksam ist. Die Ergebnisse waren gemischt; einige Studien zeigten, dass es eine gute Leistung erbringen könnte, während andere darauf hinwiesen, dass es gegenüber Placebo nur begrenzte Vorteile hat. In einigen Regionen war das Medikament im Rahmen von Compassionate-Use-Programmen für Patienten mit Krebs im Endstadium erhältlich, die an experimentellen Behandlungen interessiert waren.
Diese Verbindung gehört zu einer Klasse von Arzneimitteln, die als Endothelin-1-Proteinrezeptor-Antagonisten bezeichnet werden. Es wirkt speziell auf Alpha-Rezeptoren und begrenzt das unkontrollierte Zellwachstum. In der Krebsbehandlung bietet dies einen entscheidenden Vorteil, da Atrasentan die potenzielle Fähigkeit besitzt, das Wachstum von Tumoren zu stoppen und sie mit der Zeit zum Schrumpfen zu zwingen. Viele Krebsmedikamente greifen einen Aspekt des Zellwachstums und der Zellteilung an, um Tumore in ihren Bahnen zu stoppen.
Wie bei anderen Medikamenten, die sich noch in klinischen Studien befinden, sind die Informationen zu Nebenwirkungen von Atrasentan begrenzt. Studien verfolgen Nebenwirkungen bei verschiedenen Dosierungen und vergleichen sie mit Placebo, aber diese Informationen werden nicht allgemein bekannt gegeben, bis der klinische Studienprozess abgeschlossen ist und die Hersteller sich auf die Verpackung des Medikaments vorbereiten. An dieser Stelle müssen sie Informationen zu Nebenwirkungen offenlegen und Daten über deren Häufigkeit bereitstellen, damit Ärzte und Patienten fundierte Entscheidungen darüber treffen können, wie und wann sie Medikamente einnehmen sollen.
Die Forschung deutete auch darauf hin, dass das Medikament bei der Behandlung von diabetischer Nephropathie nützlich sein könnte. Diese Komplikation von Diabetes kann schwierig zu behandeln sein und zu ernsthaften Problemen für den Patienten führen. Diabetiker mit Nierenerkrankungen, die Atrasentan einnahmen, verbesserten sich unter der Behandlung, was darauf hindeutet, dass dies eine Behandlungsoption werden könnte. Weitere Studien zur Überprüfung dieser Ergebnisse waren notwendig, um Dosierungsempfehlungen zu bestätigen und zu entwickeln.
Konventionsgemäß stellen viele Hersteller im Rahmen von Compassionate-Use-Programmen eine begrenzte Menge experimenteller Verbindungen zur Verfügung. Um sich für Medikamente wie Atrasentan zu qualifizieren, müssen Patienten eine tödliche Krankheit haben und nicht auf die Behandlung ansprechen, wie von einem oder mehreren Ärzten bestätigt. Sie können den Zugang zu Arzneimitteln beantragen, die nicht für die Allgemeinheit zugelassen sind, wobei der Hersteller keine Haftung für mögliche Komplikationen oder Nebenwirkungen übernimmt. Patienten mit Compassionate-Use können einige nützliche Daten über Wirksamkeit und Nebenwirkungen liefern, aber da sie nicht sorgfältig ausgewählt werden wie Teilnehmer an klinischen Studien, kann es schwierig sein, diese Informationen zu verallgemeinern.