In der medizinischen Fachwelt spricht man von „Compassionate Use“, wenn einem unheilbar kranken Patienten ein noch nicht zugelassenes Medikament verabreicht wird, dem keine anderen Behandlungsalternativen zur Verfügung stehen. Die Idee hinter Compassionate Use ist, dass der Patient sterben kann, bevor das Medikament zugelassen wird, und wenn es eine Chance hat, das Leben des Patienten zu retten, überwiegt dies die potenziellen Risiken. In vielen Ländern gibt es „Compassionate-Use“-Programme, die den Wunsch von Patienten mit Krankheiten wie Krebs und AIDS widerspiegeln, Zugang zu Medikamenten zu erhalten, die ihre Beschwerden behandeln könnten.
Es gibt verschiedene Möglichkeiten, wie Compassionate Use organisiert werden kann. In der Regel ist Compassionate Use in den späten Stadien von Drogentests erlaubt, nachdem grundlegende Tests durchgeführt wurden, um zu bestätigen, dass das Medikament nicht tödlich oder völlig nutzlos ist. Dies bedeutet jedoch nicht, dass das Medikament harmlos ist, da es zu schwerwiegenden Nebenwirkungen kommen kann, die im Testprozess noch nicht aufgedeckt wurden, und auch die Dosierung des Medikaments ist in der Regel nicht bekannt, da es sich noch in der Testphase befindet Phase.
In einigen Ländern gibt es ein sogenanntes Expanded Access Program (EAP) oder eine Behandlung von Investigational New Drugs (Behandlungs-IND). Pharmaunternehmen können sich an diesen Programmen anmelden, damit Patienten, die nicht an klinischen Studien teilnehmen dürfen, auf die Medikamente des Unternehmens zugreifen können. In einem EAP- oder IND-Behandlungsprogramm beantragen Ärzte im Namen ihrer Patienten, und wenn die Patienten die Anforderungen erfüllen, erhalten sie Zugang zu den Medikamenten. Einige Länder verlangen von Pharmaunternehmen, dass sie im Rahmen von EAP/IND-Programmen Behandlungen kostenlos oder zu geringen Kosten anbieten.
In anderen Fällen kann ein Pharmaunternehmen angeben, dass es bereit ist, Patienten im Rahmen eines Compassionate-Use-Programms Zugang zu seinen Medikamenten zu gewähren, aber kein formell organisiertes Expanded-Access-Programm hat. In diesen Fällen wenden sich die Ärzte an die Zulassungsbehörde, die für die Zulassung des Arzneimittels verantwortlich ist, und der Fall des Patienten wird von einem Beamten geprüft, der entscheidet, ob einem Härtefallantrag stattgegeben wird oder nicht. Der Turnaround-Prozess kann in diesen Fällen bei Eilanträgen weniger als 24 Stunden betragen.
Manchmal empfiehlt ein Arzt einem Patienten eine „Compassionate Use“-Anwendung, was darauf hindeutet, dass ein neues Medikament hilfreich sein könnte. In anderen Fällen wenden sich Patienten an ihre Ärzte, um mitfühlende Verwendung zu besprechen, nachdem sie von einer neuen Arzneimittelfreigabe erfahren haben. Wenn Patient und Arzt einverstanden sind, ist der Arzt für die Antragstellung und die Verteilung der Medikamente verantwortlich. Wenn die Medikamente nicht kostenlos zur Verfügung gestellt werden, sollten sich Patienten darüber im Klaren sein, dass die Krankenkassen in der Regel keine „Compassionate Use“ übernehmen.
Mitfühlender Gebrauch ist sicherlich eine Option für Menschen, die alle anderen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft haben. Patienten sollten sich jedoch bewusst sein, dass dies sehr gefährlich sein kann, und Pharmaunternehmen bestehen in der Regel auf einer Haftungsverzichtserklärung, bevor sie Medikamente für den „Compassionate Use“ bereitstellen, wodurch deutlich wird, dass die Patienten die Medikamente auf eigenes Risiko einnehmen. Mitfühlender Gebrauch sollte mit einem Arzt und mit Angehörigen besprochen werden, bevor Entscheidungen getroffen werden.