Hay varios aspectos positivos al utilizar la terapia génica para el VIH, pero también algunas desventajas. La gente está considerando este tipo de terapia aún más ahora porque la tasa de éxito sigue aumentando. Teóricamente, el uso de la terapia génica para el VIH es muy eficaz y exitoso, pero en un sentido práctico, todavía queda un largo camino por recorrer para que se considere una cura eficaz. Durante este proceso, los médicos deben correr el riesgo de destruir las funciones corporales internas para poder introducir los nuevos genes. Las ventajas son que si el tratamiento tiene éxito, no quedarán signos de VIH. Las desventajas son que si alguno de los pasos no funciona, existe una gran posibilidad de que el paciente termine con más problemas médicos de los que tenía al principio.
El virus del VIH afecta las células T CD4 dentro del cuerpo, que luego producen otras células con la misma falla, que eventualmente destruyen todo el sistema inmunológico. El sistema inmunológico del cuerpo está formado por varias partes internas, como el timo, los ganglios linfáticos, la médula ósea, etc. En los problemas de la médula ósea, la célula madre está dañada. Si un gen que ha sido modificado para detener el VIH se puede colocar en la célula madre, entonces puede poblar el cuerpo sin reproducir las células afectadas. El virus del VIH simplemente morirá porque no le queda nada que dañar.
Los estudios que involucran la terapia génica para el VIH han verificado varios casos exitosos. Los investigadores encontraron que los cuerpos de las personas que han recibido el tratamiento no presentan ningún signo de VIH después de tres años. Otra técnica utilizada en la terapia génica para el VIH se basa en el bloqueo de dos correceptores individuales, las células CCR5 y CXCR4, que destruirán el virus. Este es un aspecto positivo de la terapia génica, considerando las alternativas que no brindan una verdadera curación de este virus mortal.
Los genes modificados, como cura, se empaquetan con un virus inofensivo, llamado vector, y se insertan en el cuerpo durante el proceso de terapia génica para el VIH. Las desventajas de la terapia génica para el VIH están relacionadas con el vector. Los casos han demostrado que puede ser un riesgo si el vector no reacciona con las células adecuadas, o si el vector en sí puede combinarse con otro virus en su interior y causar un riesgo aún mayor.
Para utilizar el vector para la inserción del gen modificado en una célula madre, muchas veces será necesario destruir el sistema inmunológico restante. Se aplica quimioterapia para obtener este resultado porque todavía existe la posibilidad de que el sistema inmunológico restante del cuerpo considere al vector como un invasor y lo destruya. Al igual que con cualquier otro tipo de procedimiento médico agresivo, siempre existe la posibilidad de que algo salga mal, que es el aspecto negativo del uso de la terapia génica para el VIH.