Un profármaco es una sustancia que en su forma inicial está inactiva. Una vez ingerido, el compuesto se transforma en un estado activo cuando es metabolizado por el cuerpo humano. Luego, el medicamento surte efecto para tratar una dolencia o afección específica en un intervalo de tiempo deseado. La metabolización cambia la estructura molecular de un profármaco y este proceso divide esta sustancia farmacológica en una en la que las moléculas se rompen en fragmentos y otra que se vuelve soluble al ser metabolizada.
Muchos de estos medicamentos tienen una composición química, física o bioquímica alterada que les permite permanecer inactivos. También es posible estructurar el fármaco de modo que el cuerpo lo procese como si estuviera recubierto con compuestos nutricionales o lípidos. Un profármaco tiene una mejor disponibilidad oral que los medicamentos que normalmente se inyectan en las venas, los músculos o debajo de la piel. Son posibles menos inyecciones porque la sustancia no está completamente activa hasta que llega a la parte del cuerpo a la que está destinada, y los medicamentos que antes tenían que inyectarse ahora se pueden tragar por vía oral.
Existen varios tipos de profármacos que permiten que los medicamentos solubles en agua lleguen a órganos, como el hígado o los pulmones, o pasen a la sangre o al sistema linfático antes de activarse. Estas sustancias se activan mediante un proceso conocido como hidrólisis. Ciertas sustancias pueden permanecer intactas hasta llegar al intestino delgado y luego ser absorbidas en este punto.
Muchas afecciones se pueden tratar con variedades de profármacos. Los pacientes con trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH) se benefician del retraso en la bioactivación, así como de la focalización en partes específicas del cuerpo, como una que actúa como estimulante cerebral y otra que solo afecta la corteza prefrontal. Un tipo incluso evita que una cepa particular del virus de inmunodeficiencia humana (VIH), que es resistente a muchos otros medicamentos, ingrese a los glóbulos blancos.
El desarrollo de profármacos también ha llevado al desarrollo de medicamentos que pueden hacer que el sistema inmunológico del cuerpo active las células cancerosas y los tumores. No solo las personas se benefician de las variantes de nuevos compuestos farmacológicos, sino que se requieren más estudios y ensayos clínicos antes de que estos medicamentos estén en el mercado. Un tipo alivia el mareo por movimiento en perros sin efectos secundarios comunes, como náuseas, que son provocados por algunos remedios tradicionales. Las innovaciones en la ciencia molecular están dando lugar a más y más medicamentos que están reemplazando a los incómodos procedimientos médicos e incluso a las cirugías.