O atrasentan é um medicamento que bloqueia a proliferação celular, tornando-o potencialmente útil no tratamento do câncer. Em 2012, ainda era considerado experimental, com uma série de testes clínicos em andamento para determinar se era eficaz no tratamento de uma variedade de cânceres. Os resultados foram mistos; alguns estudos indicaram que ele poderia ter um bom desempenho, enquanto outros sugeriram que tinha benefícios limitados em relação ao placebo. Em algumas regiões, a droga estava disponível por meio de programas de uso compassivo para pacientes com câncer terminal interessados em experimentar tratamentos experimentais.
Este composto está entre uma classe de medicamentos chamados antagonistas do receptor da proteína endotelina-1. Ele atua especificamente nos receptores alfa e limita o crescimento celular descontrolado. No tratamento do câncer, isso oferece uma vantagem distinta, pois o atrasentan tem a capacidade potencial de impedir o crescimento dos tumores e forçá-los a encolher com o tempo. Muitos medicamentos contra o câncer atacam alguns aspectos do crescimento e da divisão celular para interromper os tumores.
Tal como acontece com outros medicamentos ainda em ensaios clínicos, as informações sobre os efeitos colaterais do atrasentan são limitadas. Os ensaios acompanham os efeitos colaterais em diferentes doses e os comparam com o placebo, mas essa informação não é amplamente divulgada até que o processo do ensaio clínico termine e os fabricantes estejam se preparando para embalar o medicamento. Nesse ponto, eles devem divulgar informações sobre os efeitos colaterais e fornecer dados sobre sua frequência para que médicos e pacientes possam tomar decisões informadas sobre como e quando usar os medicamentos.
A pesquisa também sugeriu que o medicamento pode ser útil no tratamento da nefropatia diabética. Essa complicação do diabetes pode ser difícil de tratar e pode levar a problemas sérios para o paciente. Os diabéticos com doença renal que tomaram atrasentan melhoraram com o tratamento, o que indica que isso pode se tornar uma opção de tratamento. Novos estudos para verificar esses resultados foram necessários para confirmar e desenvolver recomendações de dosagem.
Por convenção, muitos fabricantes disponibilizam uma quantidade limitada de compostos experimentais em programas de uso compassivo. Para se qualificar para medicamentos como atrasentan, os pacientes devem ter uma doença que é terminal e não responde ao tratamento, conforme atestado por um ou mais médicos. Eles podem solicitar acesso a medicamentos que não sejam aprovados para o público em geral, com o entendimento de que o fabricante não tem responsabilidade por quaisquer complicações ou efeitos colaterais potenciais. Pacientes de uso compassivo podem fornecer alguns dados úteis sobre eficácia e efeitos colaterais, mas como não são cuidadosamente selecionados como participantes de ensaios clínicos, pode ser difícil generalizar essas informações.