Uma condição genética, na anemia falciforme, o paciente torna-se anêmico devido a uma diminuição dos glóbulos vermelhos funcionais na circulação. Como resultado da doença, muitos glóbulos vermelhos tornam-se duros, pegajosos e deformados em formas crescentes. Essa deformidade impede que as células viajem facilmente através dos vasos sanguíneos, resultando em bloqueios dolorosos chamados de crises. O tratamento da anemia falciforme inclui transfusões de sangue, suplementos destinados a estimular a produção de glóbulos vermelhos e transplantes de medula óssea.
As transfusões de glóbulos vermelhos podem ser um componente importante do tratamento da anemia falciforme. As transfusões são administradas aos pacientes conforme a necessidade e podem ser periódicas ou de rotina, dependendo da gravidade da doença. As transfusões reabastecem as hemácias funcionais e podem ajudar a prevenir crises e suprimir a produção de hemoglobina falciforme (HbS). Há uma série de riscos associados a essa forma de tratamento, especialmente ao longo do tempo, incluindo infecções transmitidas por transfusão e aloimunização, em que o sangue transfundido produz anticorpos contra o paciente.
Os suplementos administrados a pacientes no tratamento da anemia falciforme incluem ácido fólico, hidroxiureia e eritropoietina. O ácido fólico é necessário durante a produção de glóbulos vermelhos, portanto, a suplementação pode ajudar a aumentar a produção. Isso subsequentemente aumenta a taxa na qual o paciente repõe os glóbulos vermelhos funcionais e ajuda a evitar que o paciente se torne anêmico. Os pacientes geralmente recebem um miligrama de ácido fólico por dia para a vida toda.
A hidroxiureia é administrada a pacientes com anemia falciforme moderada a grave. O composto é fornecido no tratamento da anemia falciforme porque aumenta a produção de hemoglobina F, uma forma funcional de hemoglobina. Esse aumento da hemoglobina pode suprimir a produção de HbS e reduzir o número e a gravidade das crises dolorosas. A hidroxiureia já foi usada como uma droga de quimioterapia, por isso tem vários efeitos colaterais, incluindo náuseas, vômitos e supressão da medula óssea.
A eritropoietina é um hormônio natural do corpo que estimula a produção de glóbulos vermelhos. Ocorre naturalmente no corpo e aumenta durante os períodos de anemia, mas administrar injeções do hormônio aos pacientes durante o tratamento da anemia falciforme ajuda a dar-lhes um impulso extra. Como ocorre naturalmente na medula óssea, há muito poucos efeitos colaterais associados.
Finalmente, o transplante de medula óssea é a única forma de tratamento da anemia falciforme que atua como uma cura. Esta forma de tratamento é normalmente administrada a pacientes mais jovens que estão extremamente doentes. Devido à necessidade e dificuldade de encontrar um doador compatível, os transplantes de medula óssea não estão disponíveis para todos os que precisam. Também existem riscos associados, incluindo doença do enxerto contra o hospedeiro, em que as células transplantadas atacam o paciente, infecção e sangramento. Se for bem-sucedido, a expectativa de vida do paciente aumenta significativamente.