RNA pequeno é um termo usado para descrever várias classes de ácido ribonucleico não codificante (ncRNA). Embora o termo RNA pequeno seja freqüentemente usado para descrever as cadeias curtas de ncRNA encontradas nas células bacterianas, ele também se aplica como um termo genérico para outros tipos de ncRNA que foram estudados em animais, plantas e fungos. O RNA pequeno está fortemente envolvido na regulação gênica e pode ter aplicações na terapia gênica.
O ncRNA difere em função de outro RNA, pois não codifica diretamente uma proteína. Em vez disso, o ncRNA está envolvido em outras funções celulares, incluindo expressão e modificação de genes. Pequenas moléculas de RNA são geralmente constituídas por cerca de 20 a 30 nucleotídeos. Existem muitos tipos de RNA pequeno, incluindo microRNAs (miRNAs), RNAs interferentes curtos (siRNAs) e pequenos RNAs nucleolares (snoRNAs).
Certos tipos de RNA pequeno, como microRNA e siRNA, são importantes no silenciamento de genes. O silenciamento de genes é um processo de regulação genética em que um gene que normalmente seria expresso é “desativado” por um elemento intracelular, neste caso, o pequeno RNA. A proteína que normalmente seria formada por essa informação genética não é formada devido à interferência, e a informação codificada no gene é impedida de se expressar.
O silenciamento de genes tem um papel importante na proteção natural de organismos de ataques virais. A pesquisa mostrou que o siRNA também pode ter usos terapêuticos, porque pode ser usado para induzir artificialmente a nocaute de um gene alvo. A complexidade da regulação genética dificulta o desenvolvimento do potencial terapêutico do siRNA, principalmente porque ele se comporta de maneira diferente em diferentes tipos de células.
Os snoRNAs, outra classe de RNA pequeno, atuam como mediadores nas modificações químicas de outras moléculas de RNA. Por exemplo, os snoRNAs ajudam a orientar a modificação do RNA pré-ribossômico (pré-rRNA) e facilitam seu desenvolvimento em RNA ribossômico maduro (rRNA), que é um dos principais componentes dos ribossomos. Alguns snoRNAs parecem não ter como alvo uma molécula de RNA específica e podem ter outras funções, como regular o splicing alternativo ou a reconexão de sequências de RNA.
As ações do RNA pequeno foram estudadas em vários organismos modelo. Muitas delas são plantas, como a planta com flores Arabidopsis thaliana, milho e arroz. Outros modelos incluem o nemátodo Caenorhabditis elegans, a mosca da fruta Drosophila melanogaster, camundongos e seres humanos. Usando esses e outros organismos, o potencial do pequeno RNA como ferramenta para manipulação genética está sendo pesquisado por cientistas nas áreas de biologia aplicada e medicina.