L’atrasentan è un farmaco che blocca la proliferazione cellulare, rendendolo potenzialmente utile nel trattamento del cancro. A partire dal 2012, era ancora considerato sperimentale, con una serie di studi clinici in corso per determinare se fosse efficace nel trattamento di una varietà di tumori. I risultati erano stati misti; alcuni studi hanno indicato che potrebbe funzionare bene, mentre altri hanno suggerito che aveva benefici limitati rispetto al placebo. In alcune regioni, il farmaco era disponibile attraverso programmi di uso compassionevole per pazienti con cancro terminale interessati a provare trattamenti sperimentali.
Questo composto fa parte di una classe di farmaci chiamati antagonisti del recettore della proteina dell’endotelina-1. Funziona specificamente sui recettori alfa e lavora per limitare la crescita cellulare incontrollata. Nel trattamento del cancro, questo offre un netto vantaggio, poiché l’atrasentan ha la potenziale capacità di fermare la crescita dei tumori e di costringerli a ridursi nel tempo. Molti farmaci antitumorali attaccano alcuni aspetti della crescita e della divisione cellulare per fermare i tumori nel loro percorso.
Come con altri farmaci ancora in fase di sperimentazione clinica, le informazioni sugli effetti collaterali dell’atrasentan sono limitate. Le prove tengono traccia degli effetti collaterali a dosi diverse e confrontano con il placebo, ma queste informazioni non sono ampiamente divulgate fino a quando il processo di sperimentazione clinica non è terminato e i produttori si stanno preparando a confezionare il farmaco. A questo punto, sono tenuti a divulgare informazioni sugli effetti collaterali e fornire dati sulla loro frequenza in modo che medici e pazienti possano prendere decisioni informate su come e quando utilizzare i farmaci.
La ricerca ha anche suggerito che il farmaco potrebbe essere utile nella gestione della nefropatia diabetica. Questa complicazione del diabete può essere difficile da trattare e può portare a seri problemi per il paziente. I diabetici con malattie renali che hanno assunto atrasentan sono migliorati durante il trattamento, indicando che questa potrebbe diventare un’opzione terapeutica. Sono stati necessari ulteriori studi per verificare questi risultati per confermare e sviluppare raccomandazioni sul dosaggio.
Per convenzione, molti produttori rendono disponibile una quantità limitata di composti sperimentali nell’ambito di programmi di uso compassionevole. Per beneficiare di farmaci come l’atrasentan, i pazienti devono avere una malattia terminale e non rispondere al trattamento, come certificato da uno o più medici. Possono richiedere l’accesso a farmaci non approvati per il pubblico in generale, con l’intesa che il produttore non ha alcuna responsabilità per eventuali complicazioni o effetti collaterali. I pazienti con uso compassionevole possono fornire alcuni dati utili sull’efficacia e gli effetti collaterali, ma poiché non sono selezionati con cura come i partecipanti agli studi clinici, potrebbe essere difficile generalizzare queste informazioni.