I biofarmaci sono farmaci prodotti con i mezzi della biotecnologia. Esistono diversi modi in cui tali farmaci possono essere prodotti, ma la distinzione chiave tra loro e altri farmaci è che non vengono estratti da una fonte nativa o sintetizzati con reazioni chimiche. Invece, vengono creati con l’uso di organismi viventi che potrebbero essere stati modificati per produrre il composto desiderato. Ciò richiede l’uso di attrezzature specializzate e camere bianche per la sicurezza che proteggano l’integrità dei composti farmaceutici mentre vengono prodotti e confezionati.
Un metodo classico per produrre biofarmaci prevede l’uso di un bioreattore, un contenitore che viene utilizzato per creare condizioni strettamente controllate che facilitano la crescita di un particolare organismo. In un bioreattore, i farmaci possono essere prodotti da organismi che generano biofarmaci come sottoprodotto del loro ciclo di vita, spesso perché questi organismi sono stati modificati per produrre proteine e acidi nucleici specifici. Sia le colture cellulari che i microbi modificati possono essere utilizzati nei bioreattori per produrre farmaci e composti che possono essere utilizzati nella produzione di prodotti farmaceutici.
La modificazione genetica di piante e animali può essere utilizzata anche per produrre biofarmaci. Le mucche transgeniche possono essere progettate, ad esempio, per secernere un composto specifico nel loro latte. La pratica di utilizzare organismi transgenici per la produzione di prodotti farmaceutici è stata controversa in alcune regioni del mondo, per ragioni che variano da preoccupazioni etiche alle preoccupazioni che tali organismi possano incrociarsi con organismi convenzionali e venire contaminati.
Una varietà di sostanze può essere prodotta utilizzando tecniche biofarmaceutiche, inclusi fattori ematici, interferoni, ormoni, vaccini e anticorpi monoclonali. Quando i ricercatori sviluppano nuovi biofarmaci, in genere depositano brevetti per proteggere le loro invenzioni e il processo e seguono una serie di passaggi per ottenere l’approvazione in modo che i loro farmaci possano essere venduti sul mercato aperto. Questi passaggi comportano test approfonditi per la sicurezza e l’efficacia, per confermare che i farmaci funzionano come affermato.
Il primo biofarmaceutico ad arrivare sul mercato è stata l’insulina umana artificiale, rilasciata nel 1982 per l’uso da parte dei diabetici. L’industria biofarmaceutica è esplosa dopo gli anni ‘1980, grazie al crescente interesse per ulteriori trattamenti medici e ai progressi nella scienza di laboratorio che hanno reso possibili nuovi sviluppi. Un vantaggio di tali farmaci, soprattutto come alternativa ai composti nativi, è che tendono ad essere più sicuri e il dosaggio è estremamente affidabile, perché le condizioni di produzione sono molto strettamente controllate.