Die Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie ist in vielerlei Hinsicht eine vielversprechende Option, hat aber auch einige Nachteile. Auf der positiven Seite ist Hämophilie eine ideale genetische Störung, um auf diese Weise zu behandeln, da sie aufgrund eines einzigen genetischen Defekts auftritt. Diese Art der Behandlung kann auch dann als erfolgreich angesehen werden, wenn sie nur zu einer minimalen Erhöhung der Gerinnungsfaktoren im Blut führt, da dies immer noch ein enormer Vorteil für die Patienten ist. Auf der anderen Seite waren die Ergebnisse in klinischen Studien mit menschlichen Probanden widersprüchlich. Es besteht auch die Gefahr, dass der Körper des Patienten Antikörper gegen die viralen Vektoren entwickelt, die verwendet werden, um das genetische Material an die Zellen zu liefern.
Einer der Hauptvorteile der Gentherapie bei Hämophilie ist die Art und Weise, wie die Krankheit auftritt. In Bezug auf eine genetische Störung ist es ziemlich einfach, verursacht durch einen bekannten genetischen Defekt, der die Fähigkeit des Körpers einschränkt, Gerinnungsfaktoren im Blut zu erzeugen. Im Gegensatz zu anderen genetischen Erkrankungen, die zahlreiche Defekte beinhalten können, ist Hämophilie relativ leicht für eine Gentherapie zu zielen.
Die Gentherapie bei Hämophilie ist auch deshalb so vielversprechend, weil selbst ein minimaler Erfolg des Verfahrens eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität für die Patienten bedeuten kann. In einigen Tests hat die Therapie zu einem leichten Anstieg der Gerinnungsfaktoren im Blut geführt, deutlich unter dem Normalwert, aber die Zeit, die das Blut des Probanden benötigte, um zu gerinnen, nahm signifikant ab. Menschen, die solche Verbesserungen sehen, können möglicherweise für längere Zeit ohne zusätzliche Infusionen des Gerinnungsfaktors auskommen.
Die Gentherapie bei Hämophilie ist jedoch nicht nur positiv, da die Ergebnisse der Behandlung eher uneinheitlich sind. Es wurden viele Studien an Tieren durchgeführt, oft mit guten Ergebnissen, aber das hat nicht zu ähnlichen Ergebnissen beim Menschen geführt. Unterschiedliche Verabreichungsmethoden über verschiedene Typen viraler Vektoren sowie unterschiedliche Dosierungen haben zu gemischten Ergebnissen geführt, wobei sich eine durchweg erfolgreiche Behandlungsmethode immer noch als schwer fassbar erweist.
Die Behandlungsmethode ist ein weiterer Nachteil, wenn es um die Gentherapie für Hämophilie geht. Um das genetische Material in die Zellen zu bringen, muss es an Viren gebunden werden, die dann in den Körper injiziert werden, damit sie in diese Zellen eindringen können. In manchen Fällen kann dies beim Patienten eine Immunantwort auslösen. Sein Körper kann dann Antikörper produzieren, die die Viren zerstören und die Behandlung verhindern.