Der menschliche Körper verwendet eine Vielzahl von Substanzen, um am Leben zu bleiben, zu wachsen und gesund zu sein. Eine wichtige Gruppe nützlicher Substanzen in der Biologie sind Proteine, und der Körper stellt viele davon auf natürliche Weise her. Wissenschaftler entdeckten, dass bei einigen Krankheiten die Zufuhr eines Proteins mit biologischer Wirkung in den Körper positive Auswirkungen auf den Patienten haben könnte. Diese Art von Proteinmedikamenten wird als therapeutisches Protein bezeichnet. Das meiste therapeutische Protein wird aus genetisch veränderten tierischen oder mikrobiellen Zellen gewonnen.
Proteine sind ein wesentlicher Bestandteil der normalen menschlichen Funktion. Es gibt viele verschiedene Sorten, und sie alle erfüllen spezifische Funktionen im Körper. Eine wichtige Gruppe sind Enzyme, die dem Körper helfen, eine Substanz durch eine chemische Reaktion in eine andere umzuwandeln. Einige natürliche Proteine sind Blutfaktoren und helfen bei der Blutgerinnung, um den Blutverlust einzudämmen. Insulin ist ein weiteres menschliches Protein und spielt eine wesentliche Rolle bei der Regulierung des Blutzuckers.
Andere Proteine fungieren als Teil des Immunsystems und helfen dabei, unerwünschte Eindringlinge in den Körper zu zielen und abzutöten. Einige Proteinarten sind Signalgeber und fördern eine bestimmte Art von Wachstum. Die unzähligen Funktionen des natürlichen Spektrums menschlicher Proteine ermöglichen es Wissenschaftlern, spezifische Proteine auszuwählen, die genaue Aufgabe des Proteins zu untersuchen und diese Aufgabe an medizinische Bedingungen anzupassen, bei denen dieses Protein die Gesundheit fördern kann.
Wissenschaftler waren in der Lage, nicht-natürliche Quellen für viele dieser menschlichen Proteine zu schaffen. Historisch gesehen war ein menschliches Protein nur in menschlichen Quellen vorhanden oder vielleicht von Tieren mit ähnlichen Proteinen. Die Mengen an therapeutischem Protein aus natürlichen Quellen waren im Allgemeinen niedrig, was die Konzentration des Proteins im Körpergewebe widerspiegelt. Ein Beispiel war ein frühes therapeutisches Protein namens menschliches Wachstumshormon, das Ärzte aus getrockneten Hypophysen von Toten extrahierten, um es Kindern mit Wachstumsproblemen zu injizieren.
Die Beschaffungsprobleme mit therapeutischem Protein wurden mit dem Aufkommen der Gentechnik beendet. Wissenschaftler konnten das Gen in einem Menschen identifizieren, das die Anweisungen für ein bestimmtes Protein enthält. Dann platzierten sie dieses Gen in ein Tier, eine Tierzelle oder eine Mikrobenzelle und warteten darauf, dass der neue Organismus das benötigte Protein produzierte.
Ein ganztierisches Beispiel für diese Produktionssysteme ist ein gentechnisch verändertes Schwein, das in seiner Milch ein Blutgerinnungsprotein exprimiert, das die Wissenschaftler dann extrahieren und reinigen können. Zellkultur ist eine gängige Produktionsmethode. In dieser Situation enthalten einzelne Zellen das erforderliche menschliche Gen und wachsen unabhängig voneinander, exprimieren jedoch das therapeutische Protein in den Behälter, der die Zellen enthält. Zellen in Zellkulturen können menschlich, tierisch oder mikrobiell sein.
Therapeutische Proteine wirken, wenn sie einem Körper zugeführt werden, beispielsweise durch eine Injektion. Der Körper erkennt das Protein als funktionell an und reagiert, als ob das Protein natürlich vorkommen würde. Zu den Krankheiten, die durch therapeutische Proteinmedikamente kontrollierbar sind, gehören bestimmte Arten von Anämie, bestimmte Formen von Diabetes und Hämophilie. Therapeutisches Protein kann auch auf dem Gebiet der Krebsbehandlung, Mukoviszidose und Herzkrankheiten von Nutzen sein.