La pégloticase est un médicament d’ordonnance utilisé pour traiter un type d’arthrite appelé goutte. La goutte est une affection douloureuse causée par l’accumulation de cristaux d’acide urique dans les articulations. La première ligne de traitement de la goutte est un médicament qui empêchera la formation d’acide urique dans le sang. Pour les patients qui ne répondent pas au traitement traditionnel, la pégloticase est une enzyme qui fonctionne en convertissant l’acide urique en une molécule connue sous le nom d’allantoïne. L’allantoïne est soluble dans l’eau et est facilement excrétée par le corps.
La goutte se développe lorsque les niveaux d’acide urique dans le sérum sanguin augmentent au-delà des niveaux solubles. Lorsque l’acide urique atteint des niveaux de saturation dans le sang, des cristaux se forment qui se déposent dans le liquide entourant les articulations. Les articulations s’enflamment alors, ce qui est douloureux et peut être invalidant. La goutte peut se développer dans n’importe quelle articulation, mais apparaît le plus souvent dans le gros orteil, le pied ou la cheville. Des épisodes récurrents de goutte peuvent entraîner la formation de tophi ou de nodules dans ou autour de l’articulation.
Traditionnellement, les médecins traitent la goutte avec l’allopurinol, un médicament sur ordonnance. L’allopurinol agit en empêchant la formation d’acide urique, réduisant ainsi les concentrations dans le sang. Certains patients ne tolèrent pas l’allopurinol ou ne voient pas de réduction des symptômes avec ce médicament. Ces patients peuvent bénéficier d’un traitement par pégloticase.
La pégloticase est une forme génétiquement modifiée de l’uricase, une enzyme de mammifère. Cette enzyme est cultivée dans la bactérie Escherichia coli et, après récolte, elle est conjuguée à la molécule de monométhoxypolyéthylène glycol (mPEG). Le monométhoxy-PEG sert à maintenir l’enzyme dans le corps plus longtemps pour augmenter son efficacité. L’uricase agit pour décomposer l’acide urique après sa formation.
Avant l’administration de pégloticase, les patients doivent faire mesurer leur taux d’acide urique sérique. Un niveau acceptable d’acide urique dans le sérum est de 6 milligrammes/décilitre (mg/dL) ou moins. Si le patient a essayé d’autres médicaments et que les taux d’acide urique sont encore trop élevés, le médecin peut prescrire de la pégloticase. Ce médicament est administré par un professionnel de la santé et est administré par perfusion intraveineuse sur une période de deux heures. Les patients reçoivent généralement une dose de 8 mg de pégloticase toutes les deux semaines.
Il y a quelques effets secondaires suite à une perfusion de pégloticase. Les patients peuvent présenter une réaction allergique au moment de l’administration. Il peut également y avoir une augmentation des symptômes de la goutte en raison de la libération d’acide urique par les tissus. Les médecins essaient de prévenir ces effets secondaires en prescrivant des antihistaminiques et des corticostéroïdes au moins une semaine avant l’injection.