Les médicaments orphelins sont des médicaments développés pour traiter un problème de santé relativement rare. Étant donné que le marché potentiel du médicament est faible, les sociétés pharmaceutiques ne produisent ni ne font la promotion du médicament orphelin en grandes quantités. Souvent, les gouvernements offrent une sorte d’incitation au créateur du médicament pour qu’il fabrique une quantité limitée à utiliser dans le traitement de la maladie rare.
Aux États-Unis, un médicament orphelin est un médicament spécialement conçu pour être utilisé dans le traitement d’un problème médical qui affecte moins de 200,000 XNUMX personnes. Afin d’encourager les sociétés pharmaceutiques à produire des lots limités de ces médicaments, le gouvernement américain offrira des avantages tels que des allégements fiscaux ou une garantie d’exclusivité commerciale pendant une certaine période, souvent de sept ans. Cette approche est censée non seulement aider à garantir que le médicament orphelin est disponible en cas de besoin, mais également permettre à un fabricant de maximiser le retour sur le médicament, car aucun autre fabricant de médicaments ne peut produire et commercialiser le médicament pendant cette période.
En encourageant ainsi le développement de médicaments orphelins, les gouvernements permettent à de petits groupes de citoyens aux prises avec des maladies rares d’avoir toujours accès à des médicaments qui les aideront à gérer ou à guérir ces affections relativement obscures. La poursuite des recherches pendant la période d’exclusivité peut également donner lieu à des utilisations supplémentaires pour divers médicaments orphelins. Cela élargirait la base d’utilisateurs potentiels du médicament et lui permettrait peut-être de devenir suffisamment rentable pour que le fabricant commercialise agressivement le médicament comme traitement pour plusieurs affections différentes plutôt qu’une.
Les spécificités d’un programme de médicaments orphelins parrainé par le gouvernement varieront d’un pays à l’autre. Différentes nations offrent différents niveaux d’incitations aux sociétés pharmaceutiques pour produire de petites quantités d’un médicament orphelin chaque année. Dans certains cas, le financement gouvernemental peut aider à soutenir la recherche sur les médicaments orphelins pendant la période d’exclusivité. Les gouvernements peuvent également adopter une loi sur les médicaments orphelins qui énonce l’interprétation juridique de ce qui est considéré comme un médicament orphelin. La législation peut également spécifier les conditions qui doivent être remplies pour bénéficier d’allégements fiscaux et d’autres incitations, et fixer le nombre d’années pendant lesquelles le fabricant d’origine aura des droits exclusifs sur la production du médicament.
Autrefois, les tentatives des fabricants de diffuser des informations sur les médicaments orphelins visaient principalement à fournir aux professionnels de la santé des détails sur les médicaments. Cependant, cela est en train de changer en raison de l’utilisation généralisée d’Internet. Aujourd’hui, les professionnels de la santé, ainsi que les agences à but non lucratif, cherchent à éduquer le public sur la nature, les symptômes et le traitement des maladies rares via des sites Web d’information, en utilisant souvent un verbiage facile à comprendre pour la personne moyenne.