La terapia genica comporta il trasferimento di geni buoni nelle cellule per sostituire i geni dannosi. Esistono due tipi specifici: geni trasferiti nelle cellule della linea germinale (cellule riproduttive) e geni trasferiti nelle cellule somatiche (cellule del corpo). Nella terapia genica somatica, i geni alterati vengono inseriti nella parte interessata del corpo o le cellule del corpo vengono rimosse, trattate con geni alterati e sostituite. Le persone che usano questo tipo di terapia includono pazienti con malattie come cancro, emofilia, fibrosi cistica e distrofia muscolare. Gli aspetti positivi che i pazienti possono aspettarsi includono benefici per la salute, sicurezza e preoccupazioni meno etiche rispetto alla terapia genica della linea germinale, ma gli aspetti negativi possono includere trattamenti per tutta la vita e problemi con la consegna del gene.
I medici possono condurre la terapia genica somatica in vivo o ex vivo. Con la terapia in vivo, i medici trasferiscono il gene alterato direttamente nel corpo, di solito nel tessuto. Ad esempio, i geni vengono inseriti nella pelle per i pazienti con cancro della pelle e nei muscoli per i pazienti con distrofia muscolare. Per la tecnica ex vivo, i medici spesso rimuovono le cellule affette, le cellule del sangue o le cellule del midollo osseo dal corpo del paziente. Dopo aver inserito il gene desiderato nelle cellule, queste vengono reiniettate nel corpo.
Uno dei principali vantaggi della terapia genica somatica è anche un contro: le persone che si sottopongono alla terapia genica somatica non trasmettono i geni alterati alla prole perché vengono modificate solo le cellule del corpo, non le cellule riproduttive. Questo è positivo perché non ci sono preoccupazioni etiche sulla manomissione dello sviluppo naturale del bambino come nella terapia genica della linea germinale. In alcuni paesi, infatti, la terapia genica sulle cellule riproduttive è vietata. Tuttavia, l’incapacità di tramandare geni alterati può essere negativa perché gli effetti benefici della terapia genica somatica si fermano al paziente, impedendo la possibilità di tramandare benefici per la salute alle generazioni future.
Altri vantaggi della terapia genica somatica includono la sicurezza rispetto alla terapia genica della linea germinale e i potenziali benefici per la salute del paziente che cambiano la vita. I possibili svantaggi della terapia genica somatica includono effetti temporanei e complicazioni durante la consegna del gene. Le persone che ricevono la terapia genica somatica spesso hanno bisogno di cure per il resto della loro vita perché le cellule del tessuto corporeo, in cui sono stati inseriti i geni, alla fine vengono perse. Inoltre, i virus che i terapisti genici usano per inserire i geni nelle cellule possono a volte causare una risposta accidentale del sistema immunitario. C’è anche la possibilità che i portatori di geni alterino i geni sbagliati.