El atrasentan es un fármaco que bloquea la proliferación celular, lo que lo hace potencialmente útil en el tratamiento del cáncer. A partir de 2012, todavía se consideraba experimental, con una serie de ensayos clínicos en curso para determinar si era eficaz en el tratamiento de una variedad de cánceres. Los resultados habían sido mixtos; algunos ensayos indicaron que podría funcionar bien, mientras que otros sugirieron que tenía beneficios limitados sobre el placebo. En algunas regiones, el medicamento estaba disponible a través de programas de uso compasivo para pacientes con cáncer terminal interesados en probar tratamientos experimentales.
Este compuesto pertenece a una clase de medicamentos llamados antagonistas del receptor de la proteína endotelina-1. Actúa específicamente sobre los receptores alfa y actúa para limitar el crecimiento celular descontrolado. En el tratamiento del cáncer, esto ofrece una clara ventaja, ya que el atrasentan tiene la capacidad potencial de detener el crecimiento de los tumores y obligarlos a encogerse con el tiempo. Muchos medicamentos contra el cáncer atacan algún aspecto del crecimiento y la división celular para detener los tumores en seco.
Al igual que con otros medicamentos que aún se encuentran en ensayos clínicos, la información sobre los efectos secundarios del atrasentan es limitada. Los ensayos rastrean los efectos secundarios en diferentes dosis y se comparan con el placebo, pero esta información no se divulga ampliamente hasta que finaliza el proceso del ensayo clínico y los fabricantes se preparan para empaquetar el medicamento. En este punto, deben revelar información sobre los efectos secundarios y proporcionar datos sobre su frecuencia para que los médicos y los pacientes puedan tomar decisiones informadas sobre cómo y cuándo usar los medicamentos.
La investigación también sugirió que el medicamento podría ser útil en el tratamiento de la nefropatía diabética. Esta complicación de la diabetes puede ser difícil de tratar y puede ocasionar problemas graves al paciente. Los diabéticos con enfermedad renal que tomaron atrasentan mejoraron con el tratamiento, lo que indica que esto podría convertirse en una opción de tratamiento. Fueron necesarios más estudios para verificar estos resultados para confirmar y desarrollar recomendaciones de dosis.
Por convención, muchos fabricantes ponen a disposición una cantidad limitada de compuestos experimentales bajo programas de uso compasivo. Para calificar para medicamentos como atrasentan, los pacientes deben tener una enfermedad terminal y que no responda al tratamiento, según lo certificado por uno o más médicos. Pueden solicitar el acceso a medicamentos que no están aprobados para el público en general, en el entendimiento de que el fabricante no es responsable de las posibles complicaciones o efectos secundarios. Los pacientes de uso compasivo pueden proporcionar algunos datos útiles sobre la eficacia y los efectos secundarios, pero debido a que no se seleccionan cuidadosamente como participantes de ensayos clínicos, puede ser difícil generalizar esta información.