La proteína humana recombinante es una proteína humana que se produce a partir de ADN clonado. Esto permite a un científico expresar grandes cantidades de él. Tal sobreexpresión ha sido de gran utilidad para la medicina moderna, ya que permite la producción de medicamentos basados en proteínas humanas que no tienen otra fuente. También ha llevado a grandes avances en la comprensión de la función y la biología de las proteínas humanas.
Un ejemplo de una proteína humana recombinante que no tiene otra fuente es el medicamento contra la anemia llamado eritropoyetina. Esta hormona controla la producción de glóbulos rojos. Se usa para tratar la anemia de diversas fuentes, incluida la enfermedad renal crónica y el cáncer. La eritropoyetina también ha sido utilizada como una droga para mejorar el rendimiento por los atletas.
Se pueden aislar otras proteínas de forma natural, pero es mucho más fácil obtener grandes cantidades mediante la expresión de proteínas a partir de ADN clonado. Un ejemplo es la hormona del crecimiento humano, que actualmente se obtiene para uso terapéutico mediante técnicas recombinantes. El método tradicional de aislamiento de cadáveres a veces resultaba en enfermedades transmitidas. La insulina es otro medicamento que se utiliza como proteína humana recombinante. La mayor parte de la insulina utilizada por los pacientes se obtiene de esta manera.
La producción de proteínas a partir de genes clonados es factible, porque los genes pueden clonarse en vectores de expresión. Estas son unidades especializadas de ADN que están diseñadas para producir grandes cantidades de proteínas mediante el uso de promotores especializados. Estos promotores dirigen la producción de la secuencia del gen clonado. Hay kits personalizados disponibles para la clonación y expresión de proteínas.
Se requieren células huésped especializadas para la producción de una proteína humana recombinante. Estas pueden ser células bacterianas o de levadura. Algunas proteínas requieren modificaciones especiales, como la introducción de azúcares, y se expresan en líneas celulares más avanzadas, como las líneas celulares de mamíferos o insectos.
Para las células bacterianas, las proteínas estarán dentro de las células, requiriendo extracción y purificación de proteínas para separarlas de las proteínas bacterianas. Esto se ve facilitado por técnicas especiales que forman parte del proceso de clonación. Por ejemplo, se pueden clonar sitios de unión especializados que permiten que la proteína se una a una matriz y se eluya fácilmente. Esto puede ahorrar años de desarrollar métodos de purificación de proteínas. Las proteínas humanas recombinantes expresadas en líneas celulares de mamíferos se secretan frecuentemente en los medios, facilitando su aislamiento y purificación.
Tener los genes para las proteínas disponibles como clones le permite a un científico hacer proteínas personalizadas, alterándolas para que tengan las propiedades que uno desea. Por ejemplo, parte de la insulina recombinante ha sido genéticamente alterada para que tenga diferentes efectos en el cuerpo. La capacidad de alterar estas proteínas es muy útil en la investigación biológica.
Ser capaz de expresar una proteína humana recombinante ha revolucionado la investigación biomédica. Cuando un científico ha clonado un gen, puede compararlo con una enorme base de datos de secuencias genéticas conocidas. Si el gen tiene una secuencia que es muy similar a la secuencia de un gen de función conocida, él o ella pueden predecir la función de ese gen. Ese conocimiento sugiere qué experimentos realizar con el producto del gen, que con frecuencia es una proteína. A veces, no hay homología con otras secuencias de genes, y el científico no tiene idea de la función del gen.
Expresar el producto del gen permite a un científico analizar la función del gen utilizando técnicas bioquímicas. Esto puede permitirle identificar la función del gen. Además, él o ella pueden hacer experimentos con el ARN mensajero (ARNm) producido directamente del gen y determinar en qué condiciones y en qué tejidos se expresa el gen. Este conocimiento ayuda a reducir la búsqueda de la función del gen y a determinar si codifica una proteína.
Si un científico conoce la función de una proteína, la sobreexpresión puede proporcionar grandes cantidades de la proteína para estudiar sus propiedades bioquímicas. Él o ella pueden hacer mutaciones específicas y ver qué efectos tienen sobre las propiedades de la proteína. Otra razón para obtener grandes cantidades de proteína es cristalizar la proteína y estudiar su estructura tridimensional. La bioquímica de proteínas puede ser difícil de realizar en cualquier sistema, pero fue particularmente difícil de hacer con proteínas humanas antes del advenimiento de las proteínas humanas recombinantes.