La terapia genética implica la transferencia de genes buenos a las células para reemplazar los genes dañinos. Hay dos tipos específicos: genes transferidos a las células de la línea germinal (células reproductoras) y genes transferidos a las células somáticas (células corporales). En la terapia génica somática, los genes alterados se insertan en la parte afectada del cuerpo o las células del cuerpo se eliminan, se tratan con genes alterados y se reemplazan. Las personas que utilizan este tipo de terapia incluyen pacientes con enfermedades como cáncer, hemofilia, fibrosis quística y distrofia muscular. Los aspectos positivos que los pacientes pueden esperar incluyen beneficios para la salud, seguridad y preocupaciones menos éticas que la terapia génica de la línea germinal, pero los aspectos negativos pueden incluir tratamientos de por vida y problemas con la entrega de genes.
Los médicos pueden realizar terapia génica somática in vivo o ex vivo. Con la terapia in vivo, los médicos transfieren el gen alterado directamente al cuerpo, generalmente al tejido. Por ejemplo, los genes se insertan en la piel de los pacientes con cáncer de piel y en los músculos de los pacientes con distrofia muscular. Para la técnica ex vivo, los médicos a menudo extraen células afectadas, glóbulos o células de la médula ósea del cuerpo del paciente. Después de insertar el gen deseado en las células, se vuelven a inyectar en el cuerpo.
Una de las principales ventajas de la terapia génica somática también es una estafa: las personas que se someten a la terapia génica somática no transmiten los genes alterados a su descendencia porque solo se modifican las células del cuerpo, no las células reproductoras. Esto es positivo porque no existen preocupaciones éticas sobre la manipulación del desarrollo natural del bebé como en la terapia génica de la línea germinal. De hecho, la terapia génica en células reproductivas está prohibida en algunos países. Sin embargo, la incapacidad de transmitir genes alterados puede ser negativa porque los efectos beneficiosos de la terapia génica somática se detienen en el paciente, evitando la posibilidad de transmitir los beneficios para la salud a las generaciones futuras.
Otras ventajas de la terapia génica somática incluyen la seguridad en comparación con la terapia génica de la línea germinal y los beneficios para la salud que pueden cambiar la vida del paciente. Las posibles desventajas de la terapia génica somática incluyen efectos temporales y complicaciones durante la entrega de genes. Las personas que reciben terapia génica somática a menudo necesitan tratamientos por el resto de sus vidas porque las células de los tejidos corporales, en los que se insertaron los genes, eventualmente se pierden. Además, los virus que utilizan los terapeutas genéticos para insertar genes en las células pueden, en ocasiones, provocar una respuesta accidental del sistema inmunológico. También existe la posibilidad de que los portadores de genes alteren los genes incorrectos.