Un tratamiento experimental es un tratamiento aún no reconocido por la comunidad médica, ya que aún está bajo investigación para conocer más sobre su eficacia. También conocido como tratamiento en investigación, puede ofrecer al paciente la oportunidad de acceder a terapias innovadoras para una afección, pero también conlleva riesgos significativos. Los pacientes que reúnan los requisitos para recibir dicho tratamiento deberán recibir asesoramiento para asegurarse de que comprenden la naturaleza del tratamiento, de modo que puedan tomar una decisión informada sobre si seguir adelante.
Por lo general, los tratamientos experimentales se encuentran en ensayos clínicos. Un fabricante de medicamentos o dispositivos médicos invierte en el desarrollo del producto y necesita probarlo para ver cómo y si funciona. A medida que avanza la prueba, la prueba se hace más grande, admitiendo más pacientes para que la empresa pueda generar una mayor cantidad de datos. Las personas que reciben un tratamiento experimental tienen la seguridad de que ha pasado las pruebas básicas de seguridad, pero aún podría ser peligroso o inútil.
Un paciente puede calificar para un tratamiento experimental si no responde al tratamiento convencional, tiene una afección que ha progresado más allá del tratamiento regular o tiene una afección inusual que aún no tiene un tratamiento establecido. Por lo general, las personas acceden al tratamiento y la atención de apoyo de forma gratuita porque participan en investigaciones médicas. Las compañías farmacéuticas también pueden ofrecer tratamientos experimentales por motivos compasivos si un paciente no califica para un ensayo clínico, pero aún así podría beneficiarse.
Mientras esté en un protocolo de tratamiento experimental, un paciente deberá presentarse a citas médicas regulares. El médico evaluará la respuesta del paciente al tratamiento, verificará los efectos secundarios y tomará muestras de sangre y tejido, si es necesario, para los miembros del equipo de investigación. Los pacientes pueden necesitar completar cuestionarios regulares, llevar diarios y realizar otras tareas para ayudar a los investigadores. Esto permitirá a los investigadores identificar efectos secundarios y otros problemas con el medicamento o dispositivo. Gran parte de esta información se incluirá en el empaque y las recomendaciones si las agencias gubernamentales aprueban el tratamiento para la venta.
Las compañías de seguros generalmente no cubren este tipo de tratamiento. Esperan que los médicos busquen primero los medios convencionales y pueden negarse a cubrir terapias o medicamentos en investigación. Los pacientes pueden apelar para ver si la empresa cambia de opinión en circunstancias especiales, pero las apelaciones exitosas son raras. Existen preocupaciones sobre la responsabilidad y otros problemas legales que las empresas generalmente tratan de evitar simplemente rechazando todas las solicitudes de cobertura en situaciones de tratamiento experimental.