La cladribina se desarrolló originalmente como un fármaco de quimioterapia para combatir la leucemia. La capacidad de este fármaco para inhibir el crecimiento de linfocitos, que se cree que forman parte del proceso de la enfermedad de la esclerosis múltiple, lo convierte en un posible tratamiento para la esclerosis múltiple. En octubre de 2011, este medicamento no fue aprobado para el tratamiento de la esclerosis múltiple en los EE. UU., Porque la Administración Federal de Medicamentos de EE. UU. (FDA) consideró que se necesitaban más pruebas.
Las investigaciones de la cladribina para la esclerosis múltiple han indicado que este fármaco puede tener algún valor como tratamiento para los tipos de esclerosis múltiple recidivantes debido a su acción sobre los linfocitos, glóbulos blancos que combaten enfermedades. La esclerosis múltiple es una enfermedad autoinmune y los investigadores teorizan que los linfocitos son clave en la formación de las lesiones cerebrales que caracterizan a esta enfermedad. Un estudio de investigación de 2009 probó dos niveles de dosis diferentes de cladribina para la esclerosis múltiple. Los participantes del estudio que recibieron la dosis más baja tuvieron una recurrencia un 58% menor de episodios de esclerosis múltiple, mientras que los que recibieron la dosis más alta tuvieron una tasa de recurrencia un 55% menor. Según esta investigación, también se produjo una reducción de las lesiones cerebrales como resultado de tomar este medicamento.
Sin embargo, los posibles efectos secundarios de la clabridina pueden ser graves. La linfopenia, o un nivel bajo de linfocitos en la sangre, es un efecto secundario esperado de este medicamento. Los linfocitos son importantes para el sistema inmunológico del cuerpo y un nivel insuficiente de este glóbulo blanco puede resultar en una mayor susceptibilidad a las infecciones. Según los informes, el aumento del riesgo de cáncer fue otro posible efecto secundario del fármaco cladribina.
Además de causar linfopenia, la cladribina también puede inducir dolores de cabeza e inflamación de las fosas nasales, según algunos pacientes. Otros efectos secundarios incluyen náuseas, diarrea y pérdida de apetito. Cuando este medicamento se usa para tratar la leucemia, también puede ocurrir neuropatía periférica, una afección en la que los nervios de los brazos y las piernas pueden adormecerse y volverse sensibles al frío y al calor. No se recomienda tomar un analgésico como naproxeno, ibuprofeno y aspirina en combinación con cladribina porque puede ocultar signos de fiebre que podrían indicar una infección.
A partir del 22 de junio de 2011, se suspendieron las pruebas de cladribina para la esclerosis múltiple. Según la FDA, la compañía farmacéutica de prueba no cumplió completamente con los estándares de la FDA. Aunque el uso de cladribina para la esclerosis múltiple generalmente no fue aprobado en Europa en octubre de 2011, fue aprobado en Rusia y Australia.