La thérapie génique consiste à transférer de bons gènes dans des cellules pour remplacer les gènes nocifs. Il en existe deux types spécifiques : les gènes transférés dans les cellules de la lignée germinale (cellules reproductrices) et les gènes transférés dans les cellules somatiques (cellules du corps). Dans la thérapie génique somatique, des gènes altérés sont insérés dans la partie affectée du corps, ou des cellules corporelles sont retirées, traitées avec des gènes altérés et remplacées. Les personnes qui utilisent ce type de thérapie comprennent des patients atteints de maladies telles que le cancer, l’hémophilie, la fibrose kystique et la dystrophie musculaire. Les aspects positifs auxquels les patients peuvent s’attendre comprennent des avantages pour la santé, la sécurité et moins de problèmes éthiques que la thérapie génique germinale, mais les aspects négatifs peuvent inclure des traitements à vie et des problèmes de délivrance de gènes.
Les médecins peuvent effectuer une thérapie génique somatique in vivo ou ex vivo. Avec la thérapie in vivo, les médecins transfèrent le gène altéré directement dans le corps, généralement dans les tissus. Par exemple, des gènes sont insérés dans la peau pour les patients atteints de cancer de la peau et dans les muscles pour les patients atteints de dystrophie musculaire. Pour la technique ex vivo, les médecins retirent souvent les cellules atteintes, les cellules sanguines ou les cellules de la moelle osseuse du corps du patient. Après avoir inséré le gène souhaité dans les cellules, ils sont réinjectés dans le corps.
L’un des principaux avantages de la thérapie génique somatique est également un inconvénient : les personnes qui subissent une thérapie génique somatique ne transmettent pas les gènes modifiés à leur progéniture car seules les cellules du corps sont modifiées, pas les cellules reproductrices. C’est positif parce qu’il n’y a aucune préoccupation éthique concernant l’altération du développement naturel du nourrisson comme dans la thérapie génique germinale. En effet, la thérapie génique sur les cellules reproductrices est interdite dans certains pays. Cependant, l’incapacité à transmettre des gènes altérés peut être négative car les effets bénéfiques de la thérapie génique somatique s’arrêtent au patient, empêchant la possibilité de transmettre des avantages pour la santé aux générations futures.
Parmi les autres avantages de la thérapie génique somatique, citons la sécurité par rapport à la thérapie génique germinale et les avantages potentiels pour la santé du patient. Les inconvénients possibles de la thérapie génique somatique comprennent les effets temporaires et les complications lors de l’administration du gène. Les personnes qui reçoivent une thérapie génique somatique ont souvent besoin de traitements pour le reste de leur vie, car les cellules des tissus corporels, dans lesquelles les gènes ont été insérés, finissent par se perdre. De plus, les virus que les thérapeutes géniques utilisent pour insérer des gènes dans les cellules peuvent parfois provoquer une réponse accidentelle du système immunitaire. Il est également possible que les porteurs de gènes modifient les mauvais gènes.