A terapia genética in vivo é um processo pelo qual a composição genética das células é alterada para produzir um efeito terapêutico que previne ou trata doenças. O material hereditário defeituoso ou ausente – DNA – no núcleo das células do paciente é alterado ou substituído por genes saudáveis. Os vírus especialmente modificados agem como portadores do novo material genético, entregando-o às células ou tecidos-alvo do paciente. A transferência de material genético ocorre dentro do corpo do paciente durante este procedimento.
O processo de terapia gênica in vivo é diferenciado da terapia gênica ex vivo em que o último procedimento leva células do corpo do paciente, inserindo genes e cultivando as células em laboratório, em vez de dentro do corpo do paciente. As células contendo o novo DNA são posteriormente reintroduzidas nos tecidos necessários do paciente. O termo latino ex vivo significa “fora dos vivos” e in vivo significa “nos vivos”. Este tratamento geralmente requer extração e substituição da medula óssea do paciente em duas cirurgias separadas.
Os portadores ou vetores que distribuem o material genético terapêutico são retrovírus, adenovírus, vírus do herpes e outros vírus. O material genético dos próprios vírus é removido ou inativado, tornando-os inofensivos e incapazes de transmitir doenças. O material genético é então substituído pelos genes terapêuticos. Diferentes vírus têm como alvo diferentes células e tecidos dentro do corpo. Eles entregam o novo material genético de maneira semelhante ao método usado pelos vírus causadores de doenças quando injetam genes nas células hospedeiras durante a transmissão de uma doença.
A entrega do gene é eficaz apenas se as células em divisão forem direcionadas. Para que os genes terapêuticos entregues durante a terapia gênica in vivo sejam expressos no tecido, eles devem ser inseridos em células que estão passando por mitose, o processo de divisão celular. Isso permite que o novo DNA se espalhe pelos tecidos do paciente. Depois que o vírus entrega o novo DNA, ele morre ou é atacado pelo sistema imunológico.
Os profissionais médicos estão usando a terapia genética para tratar vários tipos de câncer, doenças hereditárias causadas por um defeito genético, o vírus da imunodeficiência humana (HIV) e outras doenças. A técnica funciona melhor com doenças causadas por genes defeituosos únicos. Muitas doenças crônicas são causadas por múltiplos distúrbios genéticos e apresentam um desafio maior.
A pesquisa em terapia gênica in vivo se concentra no aperfeiçoamento de vetores específicos para células e tecidos-alvo, aumentando a eficiência da transferência gênica, aumentando a consistência da entrega do gene para um local exato na sequência de DNA do paciente e pesquisando novas aplicações de combate a doenças para esta técnica. A pesquisa também abordou as questões da rejeição do DNA terapêutico inserido e do aumento da eficácia a longo prazo da transferência de genes. Métodos eficazes e não invasivos de detecção da expressão gênica nos tecidos e células do paciente após a terapia gênica in vivo também foram pesquisados.