Orphan Drugs sind Medikamente, die zur Behandlung eines relativ seltenen Gesundheitsproblems entwickelt wurden. Da der potenzielle Markt für das Medikament gering ist, produzieren oder vermarkten Pharmaunternehmen das Orphan Drug nicht in großen Mengen. Oft bieten Regierungen dem Hersteller des Medikaments einen Anreiz, eine begrenzte Menge für die Behandlung der seltenen Krankheit herzustellen.
In den Vereinigten Staaten ist ein Orphan Drug ein Medikament, das speziell für die Behandlung einer Krankheit entwickelt wurde, von der weniger als 200,000 Menschen betroffen sind. Um Pharmaunternehmen zu ermutigen, begrenzte Mengen dieser Medikamente herzustellen, bietet die US-Regierung für einen bestimmten Zeitraum, oft sieben Jahre, Vorteile wie Steuererleichterungen oder eine Garantie der Marktexklusivität. Dieser Ansatz soll nicht nur dazu beitragen, dass das Orphan-Medikament bei Bedarf verfügbar ist, sondern es einem Hersteller auch ermöglichen, die Rendite des Arzneimittels zu maximieren, da kein anderer Arzneimittelhersteller das Medikament in diesem Zeitraum herstellen und vermarkten kann.
Durch die Förderung der Entwicklung von Orphan-Medikamenten auf diese Weise ermöglichen Regierungen kleinen Gruppen von Bürgern, die mit seltenen Krankheiten zu tun haben, weiterhin Zugang zu Medikamenten, die ihnen helfen, diese relativ obskuren Erkrankungen zu bewältigen oder zu heilen. Die fortlaufende Forschung während des Exklusivitätszeitraums kann auch zusätzliche Verwendungen für verschiedene Orphan Drugs ergeben. Dies würde die potenzielle Anwenderbasis des Arzneimittels erweitern und es möglicherweise ermöglichen, dass es rentabel genug wird, damit der Hersteller das Arzneimittel aggressiv als Behandlung für mehrere verschiedene Leiden anstatt nur eines vermarkten kann.
Die Besonderheiten eines staatlich geförderten Orphan-Drug-Programms variieren von Land zu Land. Verschiedene Nationen bieten unterschiedliche Anreize für Pharmaunternehmen, jährlich kleine Mengen eines Orphan-Medikaments herzustellen. In einigen Fällen können staatliche Fördermittel dazu beitragen, die Orphan-Drug-Forschung während des Exklusivitätszeitraums zu unterstützen. Regierungen können auch ein Gesetz zu seltenen Arzneimitteln verabschieden, das die rechtliche Auslegung dessen, was als Arzneimittel für seltene Leiden gilt, festlegt. Die Gesetzgebung kann auch die Bedingungen festlegen, die erfüllt sein müssen, um Steuererleichterungen und andere Anreize zu erhalten, und die Anzahl der Jahre festlegen, die der Originalhersteller ausschließliche Rechte an der Herstellung des Arzneimittels hat.
In der Vergangenheit konzentrierten sich die Versuche der Hersteller, Informationen über Orphan Drugs zu verbreiten, in erster Linie darauf, medizinisches Fachpersonal mit Informationen über die Medikamente zu versorgen. Dies ändert sich jedoch durch die weit verbreitete Nutzung des Internets. Heutzutage versuchen medizinische Fachkräfte sowie gemeinnützige Organisationen, die Öffentlichkeit über Informationswebsites über die Natur, Symptome und Behandlung seltener Erkrankungen aufzuklären, wobei sie oft für den Durchschnittsmenschen leicht verständliche Worte verwenden.