Die In-vivo-Gentherapie ist ein Verfahren, bei dem die genetische Ausstattung von Zellen verändert wird, um eine therapeutische Wirkung zu erzielen, die Krankheiten verhindert oder behandelt. Defektes oder fehlendes Erbmaterial – DNA – im Zellkern der Patientenzellen wird verändert oder durch gesunde Gene ersetzt. Speziell modifizierte Viren fungieren als Träger des neuen genetischen Materials und liefern es an die Zielzellen oder das Gewebe des Patienten. Die Übertragung von genetischem Material findet bei diesem Verfahren innerhalb des Körpers des Patienten statt.
Das Verfahren der in-vivo-Gentherapie unterscheidet sich von der ex-vivo-Gentherapie dadurch, dass das letztere Verfahren Zellen aus dem Körper des Patienten entnimmt, Gene einfügt und die Zellen eher im Labor als im Körper des Patienten kultiviert. Die Zellen, die die neue DNA enthalten, werden später wieder in das notwendige Gewebe des Patienten eingebracht. Der lateinische Begriff ex vivo bedeutet „aus dem Lebendigen“ und in vivo bedeutet „im Lebendigen“. Diese Behandlung erfordert im Allgemeinen die Entnahme und den Ersatz des Knochenmarks des Patienten in zwei getrennten Operationen.
Die Träger oder Vektoren, die das therapeutische genetische Material liefern, sind Retroviren, Adenoviren, Herpesviren und andere Viren. Das eigene genetische Material der Viren wird entfernt oder inaktiviert, wodurch sie unschädlich und nicht in der Lage sind, Krankheiten zu übertragen. Das genetische Material wird dann durch die therapeutischen Gene ersetzt. Verschiedene Viren zielen auf verschiedene Zellen und Gewebe im Körper ab. Sie liefern das neue genetische Material ähnlich wie krankheitserregende Viren, wenn sie bei der Übertragung einer Krankheit Gene in Wirtszellen injizieren.
Die Genabgabe ist nur dann effektiv, wenn auf sich teilende Zellen abgezielt werden. Damit die während der In-vivo-Gentherapie abgegebenen therapeutischen Gene im Gewebe exprimiert werden können, müssen sie in Zellen eingefügt werden, die eine Mitose, den Prozess der Zellteilung, durchlaufen. Dadurch kann sich die neue DNA im Gewebe des Patienten ausbreiten. Nachdem das Virus die neue DNA geliefert hat, stirbt es oder wird vom Immunsystem angegriffen.
Mediziner verwenden die Gentherapie zur Behandlung verschiedener Krebsarten, Erbkrankheiten, die durch einen Gendefekt verursacht werden, des Humanen Immunschwächevirus (HIV) und anderer Krankheiten. Die Technik funktioniert am besten bei Krankheiten, die durch einzelne defekte Gene verursacht werden. Viele chronische Krankheiten werden durch multiple Genstörungen verursacht und stellen eine größere Herausforderung dar.
Die In-vivo-Gentherapieforschung konzentriert sich auf die Perfektionierung spezifischer Vektoren für gezielte Zellen und Gewebe, die Steigerung der Effizienz des Gentransfers, die Konsistenz der Genabgabe an eine exakte Stelle in der DNA-Sequenz des Patienten und die Erforschung neuer Anwendungen dieser Technik zur Krankheitsbekämpfung. Die Forschung hat sich auch mit den Problemen der Abstoßung der eingefügten therapeutischen DNA und der Erhöhung der langfristigen Wirksamkeit des Gentransfers befasst. Es wurden auch effektive, nicht-invasive Verfahren zum Nachweis der Genexpression in Geweben und Zellen des Patienten nach einer in vivo-Gentherapie erforscht.