ReFacto® ist ein Medikament zur Behandlung von Hämophilie A, einer Erkrankung, die bei betroffenen Menschen die korrekte Blutgerinnung verhindert. ReFacto® ist ein antihämophiles Protein, das als Blutgerinnungsmittel wirkt und zur Vorbeugung oder Behandlung von Blutungsepisoden verabreicht werden kann. Das Medikament wird durch rekombinante DNA-Technologie hergestellt.
Menschen, die von Hämophilie A betroffen sind, fehlt ein Gerinnungsfaktor namens Faktor VIII, und ReFacto® fungiert als Ersatz für den fehlenden Faktor. Dieses Blutgerinnsel-Medikament ist ein Protein, das aus 1,438 miteinander verbundenen Aminosäuren besteht, einer Sequenz, die dem natürlich vorkommenden Faktor VIII ähnelt. Das Medikament hat in vitro die gleichen biologischen Wirkungen wie der natürliche Faktor VIII.
Das Medikament wird vom Körper als Cofaktor für den Gerinnungsfaktor IX verwendet. Faktor IX und Faktor VIII oder ReFacto® wandeln den Gerinnungsfaktor X in eine aktivierte Form um. Die aktivierte Form von Faktor X wandelt Prothrombin in Thrombin um. Thrombin wandelt dann Fibrinogen in Fibrin um. Fibrin bildet Blut zu Gerinnseln und verhindert weitere Blutungen.
Das Medikament ist als getrocknetes oder lyophilisiertes Pulver in verschiedenen Stärken erhältlich. Das Pulver wird zur intravenösen Injektion oder zur Injektion in eine Vene rekonstituiert. Die Injektion kann von einem Arzt oder einer Krankenschwester durchgeführt werden, oder die Patienten können darin geschult werden, das Medikament selbst zu verabreichen. Die Häufigkeit der Medikation kann alle acht Stunden bis 24 Stunden für einen bis vier Tage betragen oder nach Anweisung eines Arztes.
Nebenwirkungen der Anwendung von ReFacto® sind Schwindel, Kopfschmerzen, Hautausschlag, laufende Nase, Halsschmerzen, Husten, Fieber oder Schüttelfrost, Schmerzen oder Schwellungen in den Gelenken, Übelkeit und Erbrechen, ein unangenehmer Geschmack im Mund und Reizungen der Injektionsstelle . Schwerwiegendere Nebenwirkungen sind Brustschmerzen, Blutungen an der Injektionsstelle, vermehrte Blutungsepisoden und leichte Blutergüsse. ReFacto® kann auch schwere allergische Reaktionen wie Nesselsucht, Atembeschwerden, Ohnmacht und Schwellungen von Gesicht, Zunge und Hals verursachen.
ReFacto® wird aus einer chinesischen Hamster-Ovarialzelllinie hergestellt, die gentechnisch verändert wurde, um den Wirkstoff zu produzieren. Das Protein wird mittels Chromatographie aus der Zellkultur gereinigt. Das bedeutet, dass das Medikament nicht direkt aus menschlichem Blut gereinigt wird, aber die Zellkultur enthält menschliches Albumin und rekombinantes Insulin.
Patienten, die ReFacto® einnehmen, können Antikörper gegen das Medikament bilden, und die Behandlung kann infolgedessen bei der Kontrolle von Blutungsepisoden weniger wirksam sein. In diesem Fall sollte ärztlicher Rat eingeholt werden. Personen, die ReFacto® einnehmen, müssen sich möglicherweise auch regelmäßigen Bluttests unterziehen, um sicherzustellen, dass das Medikament wirksam wirkt.