Bei der Gentherapie werden gute Gene in Zellen übertragen, um schädliche Gene zu ersetzen. Es gibt zwei spezifische Typen: Gene, die in Keimbahnzellen (Reproduktionszellen) übertragen werden, und Gene, die in somatische Zellen (Körperzellen) übertragen werden. Bei der somatischen Gentherapie werden veränderte Gene in die betroffene Körperstelle eingebracht oder Körperzellen entnommen, mit veränderten Genen behandelt und ersetzt. Zu den Menschen, die diese Art der Therapie anwenden, gehören Patienten mit Krankheiten wie Krebs, Hämophilie, Mukoviszidose und Muskeldystrophie. Zu den positiven Aspekten, die Patienten erwarten können, gehören gesundheitliche Vorteile, Sicherheit und weniger ethische Bedenken als bei der Keimbahn-Gentherapie, aber negative Aspekte können lebenslange Behandlungen und Probleme bei der Genabgabe umfassen.
Ärzte können somatische Gentherapien in vivo oder ex vivo durchführen. Bei der In-vivo-Therapie übertragen Ärzte das veränderte Gen direkt in den Körper, meist ins Gewebe. So werden beispielsweise bei Patienten mit Hautkrebs Gene in die Haut und bei Patienten mit Muskeldystrophie in die Muskulatur eingebaut. Bei der Ex-vivo-Technik entfernen Ärzte oft befallene Zellen, Blutzellen oder Knochenmarkzellen aus dem Körper des Patienten. Nachdem das gewünschte Gen in die Zellen eingefügt wurde, werden sie dem Körper wieder injiziert.
Einer der Hauptvorteile der somatischen Gentherapie ist auch ein Nachteil: Menschen, die sich einer somatischen Gentherapie unterziehen, geben die veränderten Gene nicht an ihre Nachkommen weiter, weil nur Körperzellen verändert werden, nicht Fortpflanzungszellen. Dies ist positiv, da es keine ethischen Bedenken hinsichtlich einer Manipulation der natürlichen Säuglingsentwicklung wie bei der Keimbahn-Gentherapie gibt. Tatsächlich ist die Gentherapie an Fortpflanzungszellen in einigen Ländern verboten. Die Unfähigkeit, veränderte Gene weiterzugeben, kann jedoch negativ sein, da die positiven Auswirkungen der somatischen Gentherapie beim Patienten aufhören und die Möglichkeit verhindert, gesundheitliche Vorteile an zukünftige Generationen weiterzugeben.
Weitere Vorteile der somatischen Gentherapie sind die Sicherheit im Vergleich zur Keimbahn-Gentherapie und der potenziell lebensverändernde gesundheitliche Nutzen für den Patienten. Mögliche Nachteile der somatischen Gentherapie sind vorübergehende Effekte und Komplikationen während der Genabgabe. Menschen, die eine somatische Gentherapie erhalten, brauchen oft für den Rest ihres Lebens Behandlungen, weil die Körpergewebezellen, in die die Gene eingebaut wurden, irgendwann verloren gehen. Darüber hinaus können die Viren, die Gentherapeuten verwenden, um Gene in Zellen einzuschleusen, manchmal eine versehentliche Reaktion des Immunsystems verursachen. Es besteht auch die Möglichkeit, dass Genträger die falschen Gene verändern.