La miostatina es una proteína que limita el crecimiento muscular en los tejidos donde se puede encontrar en altas concentraciones. Las proteínas como esta que actúan como moléculas de señalización entre las células se denominan factores de crecimiento. La miostatina se conocía anteriormente como Factor de Crecimiento y Diferenciación 8. Se produce en las células musculares, luego se transporta a otras células musculares a través del flujo sanguíneo, uniéndose a receptores específicos en sus membranas celulares. Aunque se desconoce el mecanismo exacto, esta proteína es de alguna manera capaz de limitar el desarrollo de células madre musculares, células responsables de diferenciarse en células musculares adicionales, lo que lleva a un límite en el tamaño muscular.
La miostatina se descubrió en 1997 cuando los genetistas McPherron y Se-Jin Lee crearon «Mighty Mice», ratones que carecen de cierto gen y, por lo tanto, no pueden producir esta proteína, que poseen músculos aproximadamente el doble del tamaño de los ratones normales. Los investigadores comentaron que «se parecen a los ratones Schwarzenegger». El gen asociado con esta sustancia se ha encontrado en los genomas de humanos, ratones y peces cebra. Ciertos tipos de ganado han sido criados selectivamente para tener genes de miostatina defectuosos, lo que lleva a un aumento en el tamaño total.
En 2001, Se-Jin Lee pudo hacer ratones con músculos grandes pero con un gen de miostatina intacto mediante la inserción de mutaciones que causaron la liberación de sustancias supresoras de miostatina. En 2004, se descubrió que un niño alemán tenía mutaciones en ambas copias de su gen productor de miostatina, lo que significa que su cuerpo era inusualmente grande. Los investigadores han comenzado a buscar métodos para suprimir la producción a gran escala con ganado. Esto ha planteado numerosas preguntas de bioética.
Las concentraciones más bajas de esta proteína en la sangre son responsables del crecimiento muscular en animales jóvenes. Las hormonas desencadenan disminuciones en la liberación de miostatina. Cuando un animal entra en la fase adulta, la producción de la proteína se reanuda por completo. Su descubrimiento ha llevado a preguntas sobre la presencia de señales similares y sus genes asociados en otros tipos de tejido, por ejemplo, tejido cerebral. La manipulación de miostatina también se ha citado como un enfoque para combatir la distrofia muscular.