Los anticuerpos terapéuticos son sustancias artificiales que pueden unirse a proteínas específicas en la superficie de las células. Estas sustancias se utilizan generalmente para tratar el cáncer o las enfermedades autoinmunes, aunque los métodos precisos de tratamiento varían significativamente. En algunos casos, la especificidad de unión de los anticuerpos terapéuticos se utiliza para administrar con precisión fármacos o enzimas que activan fármacos a ubicaciones celulares precisas. En otros casos, las proteínas se utilizan para habitar sitios de unión en una célula determinada, reduciendo los efectos de las respuestas inmunes hiperactivas que caracterizan a las enfermedades autoinmunes. Se han sintetizado muchos anticuerpos terapéuticos útiles diferentes, lo que ha dado lugar a un gran mercado para tales sustancias.
La mayoría de los anticuerpos terapéuticos son anticuerpos monoclonales, lo que significa que son anticuerpos producidos por clones de una sola célula inmunitaria. Cada anticuerpo monoclonal solo puede unirse a un único antígeno. Ambas propiedades son muy importantes cuando dichos anticuerpos se utilizan con fines terapéuticos. Una mezcla heterogénea de anticuerpos que se une a una variedad inespecífica de antígenos tiene poco valor terapéutico, ya que la unión específica y la administración precisa del fármaco son las dos características que hacen que los anticuerpos terapéuticos sean eficaces. Se pueden fabricar anticuerpos monoclonales para dirigirse específicamente a casi cualquier sustancia; esta capacidad es muy útil para la detección y para la administración de fármacos dirigida.
Hay muchos tipos diferentes de anticuerpos terapéuticos que se pueden producir de muchas formas diferentes. La mayoría de los anticuerpos se producen en ratones y se inyectan en humanos para combatir enfermedades. Sin embargo, el rechazo es un problema importante en la producción de anticuerpos, ya que el sistema inmunológico humano ataca a los anticuerpos no humanos. El sistema inmunológico humano en realidad produce anticuerpos humanos anti-ratón, o HAMA, para hacer frente a la amenaza percibida que representan los anticuerpos de ratón. Para hacer frente a este problema, los científicos utilizan anticuerpos quiméricos, que son combinaciones de anticuerpos humanos y de ratón, o anticuerpos completamente humanos, que se producen dentro del cuerpo humano para evitar problemas de respuesta inmunitaria.
Muchos tratamientos diferentes utilizados tanto para el cáncer como para las enfermedades autoinmunes utilizan anticuerpos terapéuticos debido a su alto nivel de especificidad de unión. Algunos se utilizan para activar fármacos en ubicaciones celulares precisas. Los anticuerpos conectados a las enzimas se unen a lugares específicos de una célula; el fármaco no se activa hasta que entra en contacto con la enzima. En otros casos, los anticuerpos terapéuticos se utilizan para habitar sitios de unión específicos, de modo que otras moléculas que podrían agravar un trastorno autoinmune determinado no puedan unirse a esos sitios particulares. Este método se usa comúnmente para combatir los trastornos autoinmunes.