O nervo óptico é um grande cabo composto de axônios de células ganglionares, que atua como um viaduto conduzindo informações visuais da retina para o cérebro. Várias doenças, como o glaucoma, podem danificar o nervo óptico e causar cegueira permanente. A regeneração do nervo óptico restaura axônios danificados no nervo óptico para que a visão retorne. A regeneração do nervo óptico é atualmente impossível em humanos, mas as pesquisas nesta área avançaram significativamente nos últimos anos e existem várias ideias promissoras. Construir enxertos de nervos e manipular enzimas e outros componentes moleculares envolvidos no crescimento celular são algumas das técnicas que estão sendo investigadas para tentar criar a regeneração do nervo óptico.
Não há nervos no sistema nervoso central, que inclui o cérebro, a medula espinhal e a retina, que se regeneram. Os nervos em outras partes do corpo são, no entanto, capazes de regeneração. Em ratos, o enxerto ou transplante de células nervosas periféricas em um nervo óptico lesado promoveu a regeneração do nervo, uma técnica que pode funcionar também em humanos. Os pesquisadores estão trabalhando em um gel ou polímero feito pelo homem, com base nos enxertos de nervo periférico, que poderia ser colocado em um nervo óptico lesado para atuar como um andaime ou um guia para os axônios se aproveitarem para a regeneração.
O quebra-cabeça da regeneração do nervo óptico provavelmente será resolvido, pelo menos em parte, pela manipulação das vias moleculares do corpo, e várias ideias promissoras nessa área envolvem o gene da fosfatase e da tensina homóloga (PTEN), o fator neurotrófico derivado do cérebro (BDNF ) e um fator de crescimento denominado oncomodulina. Em humanos, o gene PTEN é um pedaço de material genético que contém instruções sobre como fazer a enzima PTEN, que é um fator chave para interromper o crescimento celular. A esperança é que, se a enzima PTEN puder ser bloqueada, a regeneração dos axônios seja possível. O BDNF é um fator de crescimento expresso pelo gene BDNF e é importante no desenvolvimento neuronal do nervo óptico. A superprodução desse fator de crescimento por meio da terapia gênica resultou na regeneração das conexões nervosas em camundongos.
A oncomodulina é um fator de crescimento celular que, quando adicionado a uma placa de células nervosas da retina, praticamente dobrou o crescimento dos axônios. Quando a oncomodulina foi colocada em nervos ópticos danificados em ratos, junto com uma substância química que amplifica os efeitos da oncomodulina, o resultado foi um aumento significativo na regeneração do nervo óptico. Assim que os pesquisadores conseguirem fazer com que os axônios se regenerem, eles precisarão fazê-los crescer até os pontos certos e fazer a conexão certa para que a informação visual seja transferida para o cérebro, então fazer com que os axônios cresçam é apenas um parte do quebra-cabeça muito complexo da regeneração do nervo óptico.