Os medicamentos órfãos são medicamentos desenvolvidos para tratar um problema de saúde relativamente raro. Como o mercado potencial para o medicamento é baixo, as empresas farmacêuticas não produzem ou promovem o medicamento órfão em grandes quantidades. Freqüentemente, os governos oferecem algum tipo de incentivo ao criador do medicamento para fabricar uma quantidade limitada para uso no tratamento de doenças raras.
Nos Estados Unidos, um medicamento órfão é um medicamento projetado especificamente para uso no tratamento de uma condição médica que afeta menos de 200,000 pessoas. Para incentivar as empresas farmacêuticas a produzir lotes limitados desses medicamentos, o governo dos Estados Unidos oferecerá benefícios como incentivos fiscais ou garantia de exclusividade de mercado por um determinado período, geralmente sete anos. Essa abordagem é pensada não apenas para ajudar a garantir que o medicamento órfão esteja disponível quando necessário, mas também para permitir que um fabricante maximize o retorno do medicamento, uma vez que nenhum outro fabricante de medicamento pode produzir e comercializar o medicamento durante esse período.
Ao encorajar o desenvolvimento de medicamentos órfãos dessa maneira, os governos possibilitam que pequenos grupos de cidadãos que lidam com doenças raras ainda tenham acesso a medicamentos que os ajudarão a administrar ou curar essas condições relativamente obscuras. A pesquisa contínua durante o período de exclusividade também pode render usos adicionais para vários medicamentos órfãos. Isso expandiria a base potencial de usuários do medicamento e possivelmente permitiria que ele se tornasse lucrativo o suficiente para que o fabricante comercializasse agressivamente o medicamento como um tratamento para várias doenças diferentes, em vez de uma.
As especificações de um programa de medicamentos órfãos patrocinado pelo governo variam de um país para outro. Diferentes nações oferecem diferentes níveis de incentivos para que as empresas farmacêuticas produzam pequenas quantidades de um medicamento órfão anualmente. Em alguns casos, o financiamento do governo pode ajudar a apoiar a pesquisa de medicamentos órfãos durante o período de exclusividade. Os governos também podem adotar uma lei de medicamentos órfãos que estabeleça a interpretação legal do que é considerado um medicamento órfão. A legislação também pode especificar as condições que devem ser atendidas para o recebimento de incentivos fiscais e outros incentivos, e definir por quantos anos o fabricante original terá direitos exclusivos de produção do medicamento.
No passado, as tentativas dos fabricantes de distribuir informações sobre medicamentos órfãos se concentravam principalmente em fornecer aos profissionais médicos detalhes sobre os medicamentos. No entanto, isso está mudando devido ao uso generalizado da Internet. Hoje, os profissionais médicos, assim como as agências sem fins lucrativos, procuram educar o público sobre a natureza, os sintomas e o tratamento de doenças raras por meio de sites informativos, muitas vezes usando palavreado de fácil compreensão para a pessoa comum.