Le corps humain utilise une variété de substances pour rester en vie, grandir et être en bonne santé. Un groupe important de substances utiles en biologie sont les protéines, et le corps en fabrique naturellement beaucoup. Les scientifiques ont découvert que, pour certaines maladies, l’apport d’une protéine à effet biologique dans l’organisme pouvait avoir des effets bénéfiques sur le patient. Ce type de médicament protéique est appelé protéine thérapeutique. La plupart des protéines thérapeutiques proviennent de cellules animales ou microbiennes génétiquement modifiées.
Les protéines sont une partie essentielle de la fonction humaine normale. Il existe de nombreuses variétés différentes et elles remplissent toutes des rôles spécifiques dans le corps. Les enzymes, qui aident le corps à transformer une substance en une autre par une réaction chimique, constituent un groupe important. Certaines protéines naturelles sont des facteurs sanguins et aident les plaies à coaguler pour endiguer la perte de sang. L’insuline est une autre protéine humaine et joue un rôle essentiel dans la régulation de la glycémie.
D’autres protéines font partie du système immunitaire et aident à cibler et à tuer les envahisseurs indésirables dans le corps. Certains types de protéines sont des signaleurs et favorisent un type de croissance spécifique. La myriade de fonctions de la gamme naturelle de protéines humaines permet aux scientifiques de choisir des protéines spécifiques, de rechercher le travail exact de la protéine et de faire correspondre ce travail aux conditions médicales, où cette protéine peut favoriser la santé.
Les scientifiques ont pu créer des sources non naturelles de beaucoup de ces protéines humaines. Historiquement, une protéine humaine n’était présente que dans des sources humaines, ou peut-être d’animaux avec des protéines similaires. Les niveaux de protéines thérapeutiques provenant de sources naturelles étaient généralement faibles, reflétant la concentration de la protéine dans les tissus corporels. Un exemple était un premier type de protéine thérapeutique appelée hormone de croissance humaine, que les médecins extrayaient de l’hypophyse séchée de personnes décédées, afin de l’injecter à des enfants ayant des problèmes de croissance.
Les problèmes d’approvisionnement en protéines thérapeutiques ont pris fin avec l’avènement du génie génétique. Les scientifiques ont pu identifier le gène chez un humain qui contenait les instructions pour une protéine spécifique. Ensuite, ils ont placé ce gène dans un animal, une cellule animale ou une cellule microbienne et ont attendu que le nouvel organisme produise la protéine requise.
Un exemple animal entier de ces systèmes de production est un porc génétiquement modifié qui exprime une protéine de coagulation sanguine dans son lait, que les scientifiques peuvent ensuite extraire et purifier. La culture cellulaire est une méthode de production courante. Dans cette situation, les cellules individuelles contiennent le gène humain requis et se développent indépendamment les unes des autres, mais expriment la protéine thérapeutique dans le récipient qui contient les cellules. Les cellules en culture cellulaire peuvent être humaines, animales ou microbiennes.
Les protéines thérapeutiques agissent lorsqu’elles sont délivrées à l’intérieur d’un corps, par exemple par une injection. Le corps reconnaît la protéine comme fonctionnelle et réagit comme si la protéine était d’origine naturelle. Les maladies contrôlables par des médicaments protéiques thérapeutiques comprennent certains types d’anémie, des formes spécifiques de diabète et d’hémophilie. La protéine thérapeutique peut également être utile dans le domaine du traitement du cancer, de la mucoviscidose et des maladies cardiaques.