Ribonukleinsäure (RNA) ist eine Nukleinsäure, die bei der Proteinsynthese innerhalb einer Zelle verwendet wird. RNA-Transfektion fügt RNA von einer Zelle in eine andere Zelle ein. Dieses Verfahren wird häufig in der Gentherapie zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt.
Die RNA-Transfektion beruht auf einem Lipidträger, einer Mikroinjektion oder Elektrizität, um ein kleines Stück RNA in eine Zielzelle einzuschleusen. Die geringe Größe macht das Immunsystem der Zelle nicht auf die Fremdsubstanz aufmerksam. Dies ermöglicht der RNA, sich zu integrieren und ein Teil der natürlichen Funktion der Zelle zu werden.
Normalerweise wird die eingefügte RNA als kleine interferierende RNA (siRNA) betrachtet. Die siRNA kann die Expression eines nativen Proteins blockieren, indem sie ihr eigenes Protein an die Stelle setzt. Wenn die RNA in eine Zelle transfiziert wird, die eine Mutation hat und eine Krankheit verursacht, kann sie das Problem zumindest vorübergehend beheben.
MicroRNA (miRNA) ist eine kleine RNA-Region, die nicht für Proteine kodiert und in eine Zelle transfiziert werden kann. Die RNA-Transfektion mit miRNA wird verwendet, um bei der Zellregulation zu helfen. Die meisten Krebsarten werden durch einen Defekt in der Zellregulation, insbesondere während der Zellteilung, verursacht. Transfizierte miRNA könnte die mutierten Zellen regulieren und möglicherweise Krebs behandeln oder verhindern.
Während der RNA-Transfektion können auch längere Stränge eingefügt werden. Es besteht die Möglichkeit einer Entzündungs- oder Immunantwort auf diese Art der Therapie. Wenn die Zielzelle die RNA erkennt, wird sie mit ziemlicher Sicherheit abgestoßen und die Gentherapie wird nicht funktionieren.
Die RNA-Transfektion mit siRNA oder miRNA ist in der Gentherapie sicherer, da sie keine Viren einschließt. Viren können auch als Träger genetischer Informationen verwendet werden, die verwendet werden, um eine mutierte Zelle umzuprogrammieren. Die Arbeit mit Viren ist nicht nur für den Empfänger der Gentherapie gefährlich, sondern auch für die Forscher und Ärzte. RNA-Transfektionstechniken erfordern keine gefährlichen Träger und können so oft wie nötig verwendet werden.