I vettori di terapia genica, noti anche come vettori di trasferimento genico o vettori virali, sono il meccanismo mediante il quale un gene sano viene inserito nel normale filamento di acido desossiribonucleico (DNA) di una persona. Di solito, i vettori della terapia genica sono virus che sono stati modificati per trasportare geni umani. Nel 2011, la scienza della terapia genica è ancora agli inizi, anche se molti medici sperano che un giorno possa essere in grado di correggere molti diversi tipi di condizioni genetiche.
Esistono diversi tipi di virus utilizzati nella terapia genica. Alcuni dei tipi più comuni includono virus adeno-associati, virus herpes simplex, retrovirus e adenovirus. Ciascuno di questi tipi di virus colpisce diversi tipi di cellule, il che significa che vengono utilizzati nella terapia genica per colpire diversi disturbi. I virus adeno-associati, ad esempio, sono progettati per attaccarsi al cromosoma 19, mentre i virus dell’herpes simplex individuano i neuroni.
I virus che sono stati modificati per diventare vettori di terapia genica non sono la stessa versione del virus che causa danni agli esseri umani. Il materiale genetico in questi virus modificati è stato sostituito con geni umani sani che possono fornire una cura per una condizione medica. Un virus herpes simplex modificato utilizzato nella terapia genica non può causare l’herpes perché il materiale genetico che causa l’herpes è stato rimosso dal virus.
Tutti i virus utilizzati come vettori di terapia genica devono essere in grado di replicare il DNA e non solo l’acido ribonucleico (RNA) perché l’RNA non può essere utilizzato per sostituire una sezione danneggiata del DNA umano. Oltre ai virus, ci sono altri modi in cui i medici possono inserire il DNA sano nelle cellule di un paziente. Una forma non virale di vettore di terapia genica è un lipide o grasso. Il lipide entra in una cellula bersaglio, dove rilascia DNA sano per curare il disturbo. È anche possibile attaccare il DNA sano a un’altra molecola che normalmente entrerebbe in una cellula bersaglio.
Sebbene sia possibile inserire il DNA sano direttamente nelle cellule bersaglio, questo approccio non è pratico quanto l’utilizzo di virus come vettori di terapia genica. L’inserimento del DNA direttamente nelle cellule bersaglio richiede una grande quantità di DNA perché il DNA sano non verrà replicato come avviene durante il ciclo di vita del virus modificato. Inoltre, solo alcuni tipi di cellule possono ricevere il DNA attraverso l’uso di molecole o lipidi.