L’acido ribonucleico (RNA) è un acido nucleico che viene utilizzato nel processo di sintesi proteica all’interno di una cellula. La trasfezione dell’RNA inserisce l’RNA da una cellula in un’altra cellula. Questa procedura viene spesso utilizzata nella terapia genica per curare le malattie.
La trasfezione dell’RNA si basa su un vettore lipidico, microiniezione o elettricità per inserire un piccolo pezzo di RNA in una cellula bersaglio. Le piccole dimensioni non avvisano il sistema immunitario della cellula con la sostanza estranea. Ciò consente all’RNA di integrarsi e diventare parte del funzionamento naturale della cellula.
Di solito l’RNA che viene inserito è considerato un piccolo RNA interferente (siRNA). Il siRNA può bloccare l’espressione di una proteina nativa producendo la propria proteina per prendere il suo posto. Se l’RNA viene trasfettato in una cellula che ha una mutazione e causa una malattia, può risolvere il problema, almeno temporaneamente.
Il microRNA (miRNA) è una piccola regione di RNA che non codifica per le proteine ??e può essere trasfettata in una cellula. La trasfezione dell’RNA mediante miRNA viene utilizzata per aiutare con la regolazione cellulare. La maggior parte dei tipi di cancro è causata da un difetto nella regolazione cellulare, in particolare durante la divisione cellulare. Il miRNA trasfettato potrebbe regolare le cellule mutate e possibilmente trattare o prevenire il cancro.
Fili più lunghi possono anche essere inseriti durante la trasfezione dell’RNA. Esiste la possibilità di una risposta infiammatoria o immunitaria a questo tipo di terapia. Se la cellula bersaglio rileva l’RNA, sarà quasi sicuramente respinta e la terapia genica non funzionerà.
La trasfezione di RNA mediante siRNA o miRNA è più sicura da utilizzare nella terapia genica perché non include l’uso di virus. I virus possono anche essere utilizzati come portatori di informazioni genetiche che vengono utilizzati per riprogrammare una cellula mutata. Lavorare con i virus è pericoloso non solo per i destinatari della terapia genica, ma anche per i ricercatori e i medici. Le tecniche di trasfezione dell’RNA non richiedono alcun tipo di vettore pericoloso e possono essere utilizzate con la frequenza necessaria.