Gentherapievektoren, auch als Gentransfervektoren oder virale Vektoren bekannt, sind der Mechanismus, durch den ein gesundes Gen in den normalen Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Strang einer Person eingefügt wird. Normalerweise sind Gentherapievektoren Viren, die so modifiziert wurden, dass sie menschliche Gene tragen. Im Jahr 2011 steckt die Wissenschaft der Gentherapie noch in den Kinderschuhen, obwohl viele Ärzte hoffen, dass sie eines Tages viele verschiedene Arten von genetischen Erkrankungen korrigieren kann.
Es gibt eine Reihe von verschiedenen Arten von Viren, die in der Gentherapie verwendet werden. Zu den häufigeren Typen gehören Adeno-assoziierte Viren, Herpes-simplex-Viren, Retroviren und Adenoviren. Jeder dieser Virustypen befällt unterschiedliche Zelltypen, was bedeutet, dass sie in der Gentherapie verwendet werden, um verschiedene Krankheiten zu bekämpfen. Adeno-assoziierte Viren zum Beispiel sind so konzipiert, dass sie sich an Chromosom 19 anlagern, während Herpes-simplex-Viren Neuronen aussondern.
Viren, die zu Gentherapievektoren modifiziert wurden, sind nicht die gleiche Version des Virus, die dem Menschen Schaden zufügt. Das genetische Material dieser modifizierten Viren wurde durch gesunde menschliche Gene ersetzt, die eine Heilung für eine Krankheit darstellen können. Ein modifiziertes Herpes-Simplex-Virus, das in der Gentherapie verwendet wird, kann keinen Herpes verursachen, da das genetische Material, das Herpes verursacht, aus dem Virus entfernt wurde.
Alle als Gentherapievektoren verwendeten Viren müssen in der Lage sein, DNA und nicht nur Ribonukleinsäure (RNA) zu replizieren, da RNA nicht verwendet werden kann, um einen beschädigten Abschnitt der menschlichen DNA zu ersetzen. Abgesehen von Viren gibt es noch einige andere Möglichkeiten, wie Ärzte gesunde DNA in die Zellen eines Patienten einbringen können. Eine Nicht-Virus-Form des Gentherapievektors ist ein Lipid oder Fett. Das Lipid dringt in eine Zielzelle ein, wo es gesunde DNA freisetzt, um die Erkrankung zu behandeln. Es ist auch möglich, gesunde DNA an ein anderes Molekül zu binden, das normalerweise in eine Zielzelle eindringen würde.
Obwohl es möglich ist, gesunde DNA direkt in Zielzellen einzufügen, ist dieser Ansatz nicht so praktisch wie die Verwendung von Viren als Gentherapievektoren. Das direkte Einbringen der DNA in Zielzellen erfordert eine große DNA-Menge, da die gesunde DNA nicht wie während des Lebenszyklus des modifizierten Virus repliziert wird. Außerdem können nur bestimmte Zelltypen DNA durch die Verwendung von Molekülen oder Lipiden aufnehmen.