Cladribin wurde ursprünglich als Chemotherapeutikum zur Bekämpfung von Leukämie entwickelt. Die Fähigkeit dieses Medikaments, das Wachstum von Lymphozyten zu hemmen, von denen angenommen wird, dass sie Teil des Krankheitsprozesses der Multiplen Sklerose sind, macht es zu einer möglichen Behandlung von Multipler Sklerose. Bis Oktober 2011 war dieses Medikament in den USA nicht für die Behandlung von Multipler Sklerose zugelassen, da die US-Arzneimittelbehörde FDA weitere Tests für erforderlich hielt.
Untersuchungen von Cladribin bei Multipler Sklerose haben gezeigt, dass dieses Medikament aufgrund seiner Wirkung auf Lymphozyten, krankheitsbekämpfende weiße Blutkörperchen, einen gewissen Wert zur Behandlung von schubförmiger Multipler Sklerose haben könnte. Multiple Sklerose ist eine Autoimmunerkrankung, und Forscher gehen davon aus, dass Lymphozyten der Schlüssel zur Bildung der Hirnläsionen sind, die diese Krankheit charakterisieren. Eine Forschungsstudie aus dem Jahr 2009 testete zwei verschiedene Dosierungsstufen von Cladribin bei Multipler Sklerose. Studienteilnehmer mit der niedrigeren Dosis hatten eine um 58 % geringere Rezidivrate von Multiple-Sklerose-Episoden, während diejenigen mit der höheren Dosis eine um 55 % niedrigere Rezidivrate aufwiesen. Laut dieser Forschung trat auch eine Verringerung der Hirnläsionen als Folge der Einnahme dieses Medikaments auf.
Mögliche Nebenwirkungen von Clabridin können jedoch schwerwiegend sein. Lymphopenie oder ein niedriger Lymphozytenspiegel im Blut ist eine erwartete Nebenwirkung dieses Arzneimittels. Lymphozyten sind wichtig für das körpereigene Immunsystem, und ein unzureichender Spiegel dieser weißen Blutkörperchen kann zu einer erhöhten Anfälligkeit für Infektionen führen. Ein erhöhtes Krebsrisiko war Berichten zufolge eine weitere mögliche Nebenwirkung des Medikaments Cladribin.
Cladribin kann nicht nur Lymphopenie verursachen, sondern auch Kopfschmerzen und Entzündungen der Nasenwege verursachen, so einige Patienten. Andere Nebenwirkungen sind Übelkeit, Durchfall und Appetitlosigkeit. Wenn dieses Medikament zur Behandlung von Leukämie verwendet wird, kann auch eine periphere Neuropathie auftreten – ein Zustand, bei dem die Nerven in den Armen und Beinen taub und empfindlich gegen Hitze und Kälte werden können. Die Einnahme eines Analgetikums wie Naproxen, Ibuprofen und Aspirin wird in Kombination mit Cladribin nicht empfohlen, da es Anzeichen von Fieber verbergen kann, die auf eine Infektion hinweisen könnten.
Am 22. Juni 2011 wurde die Prüfung von Cladribin auf Multiple Sklerose ausgesetzt. Nach Angaben der FDA erfüllte das testende Arzneimittelunternehmen die FDA-Standards nicht vollständig. Obwohl die Anwendung von Cladribin bei Multipler Sklerose im Oktober 2011 in Europa generell nicht zugelassen war, wurde es in Russland und Australien zugelassen.